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基因疗法首次治愈遗传病患儿,美国医生取得大突破!

基因疗法首次治愈遗传病患儿,美国医生取得大突破!
发表人:数字健康领航者

近年来,基因疗法在治疗遗传病方面取得了重大突破。一项由美国医生主导的研究,成功治愈了一名患有X连锁重症联合免疫缺陷症(SCID-X1)的婴儿,引起了广泛关注。

SCID-X1是一种罕见的遗传病,患者体内免疫系统严重缺陷,无法抵御细菌和病毒。这种疾病通常被称为“泡泡男孩”,患者需要生活在无菌的环境中,否则会因感染而死亡。

传统的治疗方式包括骨髓移植,但存在一定的风险。这项研究采用基因疗法,利用HIV病毒作为载体,将健康的基因注入患者体内,成功重建了患者的免疫系统。

这项研究的成功为SCID-X1患者带来了新的希望,也为其他遗传病的治疗提供了新的思路。

除了SCID-X1,基因疗法还在其他遗传病,如囊性纤维化、血友病等方面展现出巨大潜力。

未来,随着基因疗法的不断发展,更多遗传病患者将受益于这项技术。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

脐血病疾病介绍:
红白血病是白血病的一种。白血病是一类造血干祖细胞恶性克隆性疾病。红白血病是很少见的病例,占急性白血病的3%~5%,其中60%~70%为男性患者。临床表现为贫血、发热、肝脾肿大、反复感染等,较难治愈,常通过一般治疗和药物化疗以减缓患者病程发展,延长患者寿命,预后不佳。
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  • 在日常生活中,我们时常会遇到身体不适的情况,这时,医生通常会建议我们先进行血常规检查。那么,什么是血常规?它又有哪些作用呢?

    血常规,也称为血象,是通过血液分析仪对血液中的细胞成分进行检测的一种方法。它不仅可以检测红细胞、白细胞、血小板等数量,还可以通过细胞形态的变化,了解身体的健康状况。

    那么,血常规检查能够帮助我们筛查哪些疾病呢?以下是四种常见的疾病:

    1. 上呼吸道感染疾病

    通过血常规检查,我们可以判断是细菌感染还是病毒感染。细菌感染会导致白细胞和中性粒细胞升高,而病毒感染则可能导致淋巴细胞升高。此外,慢性阻塞性肺病、支气管扩张、哮喘等患者,在上呼吸道感染时,病情可能会急性加重,需要及时调整治疗方案。

    2. 白血病

    当白细胞数量异常升高或降低时,可能提示患者患有白血病。白血病是一种血液肿瘤,需要及时进行治疗。目前,白血病的治疗方法包括化疗、放疗、靶向治疗等,患者需要根据自己的病情选择合适的治疗方案。

    3. 贫血

    当人们出现胸闷、心慌、头晕、乏力等症状时,血常规检查可以帮助判断是否患有贫血。贫血分为营养性贫血和缺铁性贫血,患者需要根据医生的建议,调整饮食,补充铁剂,并进行相应的治疗。

    4. 血小板减少症

    当患者出现皮肤瘀点、瘀斑、牙龈出血等症状时,血常规检查可以帮助判断是否患有血小板减少症。血小板减少症是一种血液系统疾病,需要根据病因进行治疗,如使用糖皮质激素、环磷酰胺等药物。

    血常规检查对于疾病的早期发现和诊断具有重要意义。因此,在日常生活中,我们应该重视血常规检查,及时了解自己的健康状况。

  • 白血病,作为血液系统常见的恶性肿瘤,给患者带来了巨大的痛苦。其中,女性患者由于特殊的生理结构,在疾病过程中可能会出现月经异常的情况。

    月经异常是白血病女性患者常见的症状之一,主要表现为月经量增加或天数明显延长。这种情况的发生可能与以下因素有关:

    1. 血常规异常:白血病患者的血常规检查结果往往会出现异常,如白细胞计数升高、红细胞计数降低等,这些异常可能会影响月经周期和经血量。

    2. 凝血异常:白血病患者的凝血功能也可能出现异常,导致月经量增多或持续时间延长。

    3. 化疗药物的影响:化疗是治疗白血病的主要手段,但化疗药物可能会对女性的生殖系统造成一定的损害,导致月经异常。

    4. 感染:白血病患者的免疫系统功能下降,容易感染,感染也可能导致月经异常。

    针对白血病女性患者的月经异常,以下是一些建议:

    1. 保持良好的生活习惯,避免过度劳累。

    2. 注意个人卫生,预防感染。

    3. 定期进行血常规和凝血功能检查,及时了解病情变化。

    4. 在医生指导下,合理使用药物治疗。

    5. 保持积极乐观的心态,积极配合治疗。

    此外,白血病女性患者还需注意以下几点:

    1. 定期复查,了解病情变化。

    2. 适当锻炼,增强体质。

    3. 保持良好的心态,积极配合治疗。

    4. 关注生育问题,与医生沟通生育计划。

    5. 选择正规医院进行治疗。

  • 癌症,这个曾经陌生而可怕的词汇,如今已成为威胁人类健康的头号杀手。短短五十年间,癌症的发病率和死亡率都位居前列,成为人们关注的焦点。

    那么,哪些癌症更容易困扰我们呢?本文将为您揭秘。

    肺癌:防患于未然

    肺癌是中国最常见的癌症,每年新增病例数位居第一。吸烟、空气污染、厨房油烟等因素都与肺癌的发生密切相关。预防肺癌,首先要远离烟草,保持室内空气流通,避免长时间暴露于油烟中。

    乳腺癌:关注女性健康

    乳腺癌是女性最常见的癌症之一,其发病与遗传、激素水平、生活方式等因素有关。定期进行乳腺检查,保持健康的生活方式,可以有效降低乳腺癌的风险。

    前列腺癌:男性健康的“隐形杀手”

    前列腺癌是男性常见的癌症,其发病与年龄、遗传等因素有关。50岁以上的男性应定期进行前列腺特异性抗原检查,以便早期发现和干预。

    肝癌:预防为主

    肝癌是中国高发的癌症之一,其发病与病毒性肝炎、黄曲霉素、饮酒等因素有关。预防肝癌,首先要预防病毒性肝炎,避免食用霉变食物,戒酒戒烟。

    胃癌:健康饮食是关键

    胃癌的发病与饮食、遗传等因素有关。预防胃癌,要养成良好的饮食习惯,多吃新鲜蔬菜水果,少吃腌制、熏烤等食物。

    除了以上几种常见的癌症,还有许多其他类型的癌症,如结肠癌、直肠癌、宫颈癌等,都需要引起重视。

    预防癌症,需要我们从日常生活中做起,养成良好的生活习惯,定期进行体检,及时发现和治疗疾病。

  • 发热,是我们身体对各种疾病的一种自然防御反应。它不仅是一种症状,更是一个提示我们身体可能存在问题的信号。

    引起发热的病因众多,其中最常见的是感染,包括细菌感染、病毒感染、真菌感染等。这些病原体侵入人体后,会破坏正常细胞的代谢,引发炎症反应,导致体温升高。

    除了感染,一些非感染性疾病也可能导致发热,如白血病、肿瘤、自身免疫性疾病等。此外,一些外在因素,如过度劳累、剧烈运动、环境温度变化等,也可能导致发热。

    了解发热的原因对于正确诊断和治疗至关重要。医生会根据患者的症状、体征以及相关检查结果,综合判断发热的原因。

    对于发热的治疗,首先要明确病因,然后进行针对性治疗。常见的治疗方法包括抗感染治疗、抗病毒治疗、抗真菌治疗等。此外,对于高热患者,还需要进行物理降温,如使用冰袋、酒精擦浴等。

    在日常生活中,我们应该注意以下几点,以预防发热:

    1. 保持良好的生活习惯,规律作息,避免过度劳累。

    2. 注意个人卫生,勤洗手,避免接触病原体。

    3. 加强体育锻炼,增强体质,提高免疫力。

    4. 注意饮食卫生,避免食用变质食物。

    5. 遇到发热症状,应及时就医,以免延误病情。

  • 随着生活水平的提高,人们对生活品质的要求也越来越高。然而,一些看似无害的日用品,却可能隐藏着健康隐患。近日,美国著名癌症学家曼高斯医生提醒我们,要警惕日常生活中的一些卫生用品,因为它们可能含有致癌化学物。

    一、卫生纸的隐患

    卫生纸是日常生活中不可或缺的用品,然而,一些卫生纸为了追求白净的外观,添加了荧光增白剂或滑石粉等化学物质。这些添加剂中可能含有苯、甲醛等有害物质,长期接触可能引发白血病和癌症。

    二、消毒剂和清香剂的危害

    卫生间是家庭中细菌滋生的重要场所,因此,许多家庭会在卫生间放置消毒剂和清香剂。然而,这些消毒剂和清香剂中往往含有二氯苯、甲醛等有害物质,不仅会刺激呼吸道,还可能诱发白血病、肺癌等疾病。

    三、塑料纸篓的卫生问题

    塑料纸篓是卫生间中常见的物品,然而,它却可能成为细菌繁殖的温床。专家建议,将卫生纸等垃圾直接冲入马桶,或使用方便袋收集,避免在卫生间放置塑料纸篓。

    四、洗发水和泡泡浴的风险

    洗发水和泡泡浴虽然能够带来愉悦的体验,但其中含有的化学物质也可能对健康造成影响。建议选择天然成分的洗发水和泡泡浴产品,减少化学物质的摄入。

    五、牙膏的成分选择

    牙膏是日常生活中必不可少的口腔护理用品,然而,其中的一些成分也可能对健康造成影响。建议选择成分天然、安全的牙膏,并注意刷牙的频率和方式。

  • 随着社会的发展和生活水平的提高,儿童健康问题越来越受到人们的关注。春季是呼吸道传染病的高发季节,家长们带着孩子去医院就诊的频率也相应增加。然而,我国儿童总数庞大,每千名儿童拥有的儿科医师数量却相对较少,导致儿科医疗资源紧张,家长们常常需要排队数小时才能看上病。

    为了解决这一问题,国家卫生计生委科教司副司长金生国在新闻发布会上表示,我国将采取更有力的措施,加大儿科人才培养力度。到2020年,力争使儿科医师达到14万人以上,每千名儿童拥有的儿科医师数达到0.6人以上。

    为了缓解儿科医疗资源短缺的现状,国家卫生计生委已经在全国多个地方进行了抽样调查,了解儿童医院和部分三级综合医院儿科患儿就诊情况以及病种结构。调查结果显示,冬春季是儿童呼吸道疾病高发的季节,夏秋季则是腹泻消化道传染病高发的季节,这导致了儿童医院压力增大,与媒体最近报道的情况基本吻合。

    为了完善儿科医疗保健体系,我国已经构建了三级儿科医疗保健体系,有效保障了儿童的健康权益。在‘十二五’期间,中央投入了134亿元加强地市级以上儿童医院建设,安排123亿元建设402所儿童医院(综合医院儿科)用房,投入107亿元加强100所地市级和1000所县级妇幼保健机构建设,进一步完善了儿科医疗保健体系。

    此外,为了解决儿科医疗资源短缺问题,卫生计生委正会同发改委、财政部、教育部、人力资源社会保障部等相关部门研究有关政策措施,共同做好儿童医疗卫生工作。主要考虑采取以下几方面措施:一是完善儿童医疗服务体系。二是加强儿科医务人员培养。三是开展儿童健康管理,促进儿童预防保健。四是完善价格、薪酬等激励机制。

  • 儿童白血病是一种常见的儿童恶性肿瘤,其症状多样,早期发现和诊断至关重要。以下是一些常见的儿童白血病症状,家长需引起重视:

    1. 贫血症状:孩子脸色苍白、结膜和甲床苍白,容易出现乏力、气短等症状,可能是贫血引起的,需要及时就医排除白血病。

    2. 关节疼痛:孩子出现反复关节疼痛,尤其是手腕、脚踝等部位,需警惕白血病可能。

    3. 淋巴结肿大:颈部、腋下、腹股沟等部位淋巴结肿大,需警惕白血病可能。

    4. 出血症状:孩子出现不明原因的瘀青、鼻出血、口腔出血等症状,需警惕白血病可能。

    5. 持续发热:孩子出现不明原因的持续性发热,且退烧药效果不佳,需警惕白血病可能。

    除了上述症状,白血病患儿还可能出现以下情况:

    1. 治疗方案:儿童白血病治疗方案包括化疗、放疗、靶向治疗等,具体方案需根据患儿病情制定。

    2. 药物治疗:白血病患儿可能需要长期服用化疗药物,如阿糖胞苷、柔红霉素等。

    3. 日常保养:白血病患儿应保持良好的生活习惯,如保持室内空气清新、避免接触呼吸道感染患者等。

    4. 医院科室:白血病患儿可前往血液科就诊,进行相关检查和治疗。

    5. 心理支持:白血病患儿及家长需得到心理支持和关爱,帮助他们度过难关。

  • 儿童急性淋巴细胞白血病是一种常见的儿童血液系统恶性肿瘤,其发病原因复杂,与多种因素有关。

    一、病因

    1. 遗传因素:家族性白血病约占白血病的0.7%,有遗传缺陷的人患白血病的可能性更高。

    2. 环境因素:经常接触苯和含苯的有机溶剂,或者服用乙基吗啉和含有烷化剂的抗肿瘤药物也可能诱发白血病。

    3. 物理因素:主要包括X射线等电离辐射,大面积照射可导致机体免疫力下降、骨髓抑制、DNA突变、重组和断裂,导致白血病。

    4. 生物因素:主要包括免疫功能异常和病毒感染。在一些自身免疫性疾病患者中,白血病的风险会增加;病毒感染后,潜伏在宿主细胞中的内源性病毒整合可能被激活以诱导白血病。

    5. 其他血液疾病:主要包括淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等,也可能发展为白血病。

    二、症状

    儿童急性淋巴细胞白血病的早期症状不明显,容易被误诊。常见的症状包括:发热、乏力、苍白、出血、淋巴结肿大等。

    三、诊断

    儿童急性淋巴细胞白血病的诊断主要依靠血常规、骨髓穿刺等检查。

    四、治疗

    儿童急性淋巴细胞白血病的治疗主要包括化疗、放疗、靶向治疗等。

    五、预后

    儿童急性淋巴细胞白血病的预后与病情、治疗方法等因素有关。早期发现、早期治疗的患者预后较好。

    六、预防

    1. 避免接触有害物质;2. 注意个人卫生;3. 加强体育锻炼,提高免疫力。

  • 淋巴性白血病是一种常见的血液系统恶性肿瘤,其治疗与治愈情况受到多种因素的影响。

    首先,白血病类型对治疗和预后有着重要影响。淋巴细胞白血病主要分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)。ALL多见于儿童,患者往往伴有贫血、血小板减少和白细胞升高,骨髓和外周血中可见大量原始和幼稚淋巴细胞。通过规范的化疗,部分儿童ALL患者可以达到临床治愈。而CLL多见于成人,患者预后相对较差,需要多次化疗,部分患者可能属于复发难治性,只能通过异基因造血干细胞移植才有可能实现治愈。

    其次,患者自身的身体状况也会影响治疗效果。例如,患者年龄、免疫状态、肝肾功能等都会影响化疗的耐受性和药物的代谢。

    此外,化疗敏感性也是影响治愈的关键因素。不同的患者对化疗药物的敏感性不同,部分患者可能对某些药物反应良好,而另一些患者则可能对药物反应较差。

    针对淋巴性白血病的治疗,除了化疗外,还包括靶向治疗、免疫治疗、干细胞移植等多种方法。其中,靶向治疗和免疫治疗具有针对性强、副作用较小的优势,为患者提供了更多的治疗选择。

    在日常生活中,患者应注意以下几点:

    1. 加强自身保护,预防感染和出血,避免去公共场所,避免接触传染病的病人。

    2. 定期体检和复诊,及时了解病情变化。

    3. 针对巨脾患者,应注意防止外伤,避免巨脾受到压迫或冲击。

    4. 预防口腔感染,餐前餐后、睡前睡后漱口。

    5. 预防皮肤感染,勤洗、勤换,尽量避免损伤患者的皮肤。

    6. 预防呼吸道感染,给患者翻身、叩背、深呼吸、有效咳嗽等。

    7. 预防肛周感染,高锰酸钾坐浴,避免用力排便。

  • 近年来,越来越多的研究表明,人造光线对人体的负面影响不容忽视。尤其是对于儿童和生物钟受人造光线干扰的人群,患癌症的可能性更大。

    研究表明,人造光线会降低人体内降黑素的水平。降黑素是一种在夜间分泌的激素,它能够保护细胞免受损伤,防止肿瘤细胞生长。当降黑素水平下降时,细胞更容易受到肿瘤细胞的侵害。

    伦敦举行的儿童白血病大会上,研究人员提出了儿童白血病发病率增多与夜晚暴露在灯光下的关系。虽然目前对儿童患白血病的真正原因尚不完全清楚,但环境因素在儿童患白血病方面起着重要作用。研究表明,现在人们夜晚暴露在人造光线下的时间比100年前要多得多。

    夜晚的光线会扰乱人体的生物钟,这种生物钟控制着人体的24小时生物进程。当生物钟受到扰乱时,降黑素的分泌会受到影响。降黑素的分泌主要集中在晚上9点至早晨8点之间。研究表明,降黑素水平的减少与癌细胞生长及其增生有关。如果人们在夜晚暴露在人造光线下,那么他们分泌降黑素的能力就会受到限制。这会导致癌细胞生长和DNA破坏的速度加快,从而增加患癌症的风险。

    尽管目前没有明确的证据证明过多的人造光线是儿童(尤其是发达国家的儿童)白血病发病率增加的罪魁祸首,但确实是一个非常可能的原因。人们认为使用电光理所当然,但他们没有意识到电光也是一种环境污染物。过多的电光确实有影响,我们应该谨慎使用电光,尤其是在夜晚睡觉时,不要开灯。

    以前的研究表明,一些夜晚在电光环境下工作的人患乳腺癌的概率要比常人高。研究同时表明,盲人患癌症的可能性一般比较低。盲人由于夜晚不用电灯,因此降黑素的分泌过程不受影响。生物钟控制着我们的睡眠模式、警惕性、情绪、体力、血压以及我们生理和行为的其它方面。进入20世纪以来,儿童白血病发病率急剧上升,而且患者多为5岁以下的儿童。5岁以下儿童白血病的发病率在20世纪下半叶增加了50%以上。

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