4月28日,全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液在中国正式上市,为我国SMA患者带来新的希望。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,主要症状为肌肉萎缩和运动功能受限,严重威胁患者生命。该药物的上市有望改变国内SMA患者无药可用的现状。
近年来,随着医学技术的发展,对SMA的认识逐渐深入。SMA可分为0、I、II、III、IV五个类型,病情严重程度不同。其中,SMA-0型患者出生后即发病,需依赖呼吸支持;SMA-I型患者则常于出生后6-18个月内发病,可独坐、写字,但仍需专业护理。
然而,长期以来,SMA在中国的诊治存在诸多挑战。疾病知晓程度低,缺乏有效治疗药物,患者缺乏规范化长期随访等因素严重阻碍了我国SMA诊疗的发展。
诺西那生钠注射液的上市,为我国SMA患者带来了新的希望。该药物通过基因治疗的方式,可以改善SMA患者的症状,提高生活质量。为了降低患者治疗经济负担,渤健公司正在积极与政府、医学界、患者组织、公益机构合作,呼吁建立多方共付机制。
此外,中国SMA诊治中心联盟也宣布成立,旨在提高SMA诊疗水平,为患者提供更好的服务。
面对SMA这一罕见病,我们需要提高疾病知晓率,加强早期筛查,提高诊疗水平,为患者提供更多帮助。
总之,诺西那生钠注射液的上市,标志着我国SMA诊治迈入新阶段。我们期待更多患者能够从中受益,重获健康。
文章 跟腱手术后多久才能穿跟腱靴开始康复运动?
运动与健康
文章 右腰疼脚麻,可能是腰椎间盘突出?
运动与健康
文章 晚上躺床上扭动就疼,白天不疼怎么回事?
医疗数据守护者
文章 膝盖肿胀、疼痛和异响,可能是关节磨损?
病友互助家园
文章 一周岁宝宝脖子总是歪向一边,怎么办?
生命守护者联盟
我想了解丹鹿通督片的使用方法和注意事项,因为我有腰椎管狭窄症的病史。
就诊科室:药剂科
总交流次数:37
我想了解小脑萎缩共济失调的治疗方法,是否有特效药物?
就诊科室:中医内科
总交流次数:8
我怀孕20周,最近感觉肌肉紧张,想了解盐酸乙哌立松片的使用安全性和注意事项。
就诊科室:药剂科
总交流次数:11
64岁男性患者腰疼腿疼,想知道有没有什么中药可以治疗?
就诊科室:药剂科
总交流次数:44
68岁女性,两年前脊椎短缩,诊断为骨质疏松,寻求治疗方案。
就诊科室:药剂科
总交流次数:32
王建伟
主治医师
中医神经内科
北京中医药大学东直门医院
孙永安
主任医师
神经内科
连云港市第一人民医院
王凤财
主任医师
神经内科