多发性硬化患者当前可选择的治疗药物——中国患者已不再无药可用

多发性硬化(multiple sclerosis, MS)是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，病变主要累及白质。该病属罕见病，10万人中仅有几人发病，全球范围内约有280万人患病，我国有4万余人罹患该病。MS好发于青壮年，平均发病年龄30岁，女性更为多见，具有高复发率、高致残率的特点，是造成青壮年神经系统功能残障、丧失劳动能力的主要原因。根据《多发性硬化诊断和治疗中国专家共识（2018版）》、《2018ECTRIMS-EAN多发性硬化药物治疗指南》推荐意见，确诊MS后，应尽早启动疾病修饰治疗（Disease Modifying Therapy, DMT），以控制疾病进展。截止目前，欧美已经有1 8种疾病修饰药物（Disease Modifying Drugs, DMD）经食品及药物管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准应用于临床。

图1. 疾病修饰药物数量激增，标红为国内上市药物。

在我国，临床神经免疫学尚处于发展阶段，特别是 DMD治疗领域与欧美国家存在很大差距。2018年以前，国内患者缓解期最常用的DMD是干扰素β（IFN-β）、广谱免疫抑制剂等，但囿于经济、依从性及副作用较多等因素，绝大多数MS患者无力承担费用或拒绝使用，导致本可避免的复发及残疾进展持续进行。2018年以来，特立氟胺、芬戈莫德及西尼莫德已陆续获批进入中国市场，使众多MS患者受益。2021年4月，富马酸二甲酯也已获国家药品监督管理局批准用于治疗复发型MS患者；5月14日，氨吡啶缓释片也获批用于改善MS合并步行障碍成年患者的步行能力，我们已不再无药可用了。

下面对已获批并应用于临床的三种药物进行简要介绍：

特立氟胺于2012年获得美国FDA批准用于复发缓解型MS，2018年获得国内MS诊断和治疗中国专家共识应用于复发缓解型MS和有复发的继发进展型MS；2019年11月已成功通过国家谈判进入医保目录。

芬戈莫德于2010年获得美国FDA批准用于一线治疗成人复发缓解型MS，2017年FDA扩展适应症可用于儿童复发性MS（≥10岁），2019年7月在中国批准为复发性MS的一线药物，同时获批10岁以上儿童复发性MS的治疗。2020年12月成功通过国家谈判进入医保目录。

西尼莫德于2019年3月获得美国FDA批准用于治疗复发性MS，于2020年5月7日以国家一类新药通过优先审评审批上市，用于治疗成人复发性MS，包括临床孤立综合征、复发-缓解型和活动性继发进展型MS。西尼莫德是全球首个且唯一一个对有进展的复发性MS患者有显著疗效证据的DMD。2020年12月成功通过国家谈判进入医保目录。

DMD虽已陆续进入中国市场并应用于临床，笔者在临床工作中仍然发现相当一部分患者对上述药物毫不知晓，本可避免的复发及残疾进展给患者及其家庭带来沉重负担，让人深感痛心。撰文宣传必要且迫切，此文目的是让更多的MS患者知晓我们已有药可用，且多数省市医保已可报销（也有一些省份医保较为滞后，尚未将上述药品纳入医保或报销比例过低，但我们相信一切都会好起来的）。

让我们携手努力，让多发性硬化不再“硬”气！（撰文：邱占东）