首个脊髓性肌萎缩症治疗药物上市 患者诊治有望跨入新阶段

4月28日，全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠注射液在中国正式上市，为我国SMA患者带来新的希望。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要症状为肌肉萎缩和运动功能受限，严重威胁患者生命。该药物的上市有望改变国内SMA患者无药可用的现状。

近年来，随着医学技术的发展，对SMA的认识逐渐深入。SMA可分为0、I、II、III、IV五个类型，病情严重程度不同。其中，SMA-0型患者出生后即发病，需依赖呼吸支持；SMA-I型患者则常于出生后6-18个月内发病，可独坐、写字，但仍需专业护理。

然而，长期以来，SMA在中国的诊治存在诸多挑战。疾病知晓程度低，缺乏有效治疗药物，患者缺乏规范化长期随访等因素严重阻碍了我国SMA诊疗的发展。

诺西那生钠注射液的上市，为我国SMA患者带来了新的希望。该药物通过基因治疗的方式，可以改善SMA患者的症状，提高生活质量。为了降低患者治疗经济负担，渤健公司正在积极与政府、医学界、患者组织、公益机构合作，呼吁建立多方共付机制。

此外，中国SMA诊治中心联盟也宣布成立，旨在提高SMA诊疗水平，为患者提供更好的服务。

面对SMA这一罕见病，我们需要提高疾病知晓率，加强早期筛查，提高诊疗水平，为患者提供更多帮助。

总之，诺西那生钠注射液的上市，标志着我国SMA诊治迈入新阶段。我们期待更多患者能够从中受益，重获健康。