视网膜色素变性，本地医生说哪儿都治不好？有希望！
💖视网膜色素变性，因为它是一个不治之症因为它是有失明的危险，所以说当一个病人得了这个病的时候心理压力是很大的。💖当一个孩子得了这病时候，父母的压力是很大的，整个家庭压力都很大，所以说我们治好一个病人。不但是这个病人自己高兴他全家人都跟着高兴。很多情况下当每天治疗完了我们的病人都打电话或电子邮件，诉他们家里的人今天的进步是什么，第二天又回报今天的进步什么。他们回来以后家里的人都等着这个。他一说进步了家里的人包括他的亲戚朋友都跟着开心。💖我们治好一个人那后面可能有30个人5个50个人跟着开心说这是一个很有意思的事情。
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选车：在5.1车展倒数第二天去看车，因为去的晚了没进去，第二天下午去的他们又提前收车，进去也没看几辆车，因为之前开的是法系轿车，油耗高，就准备买SUV电车，因为时间比较紧，就看了几辆，更别说了解了，着实不过瘾；后面因为上班只有周末去看印象比较好，外观比较好的车，再联系店家试车，也试了几个品牌的车，不是家人不喜欢，就是我不喜欢，总感觉差点什么；实在没办法了，就等到端午节放假全家去选车，终于看到了一个外观心仪的，空间舒适的，驾乘不晕车的傲歌，去了2家4S店，试驾了2次，终于在端午节的第二天下定傲歌，下定的加分项有以下几点：1.满意的外观和大气的内饰；2.不晕车；3.33寸9K环幕式超视网膜曲面中控屏幕；4.全景天窗自动遮阳遮挡；5.动力强；6.空间大；7.座椅通风；8.还有还有，说不完了哈哈，后面就是提车等待了。提车：在煎熬的等待中等了2个周，终于等到销售的电话说车到了，可以来办手续了，因为在上班，就中午抽了1个小时的时间来办理手续了，因为时间比较紧，就没有多看车就回去上班了；约好第二天同样的时间来提车，同时旧车交给他们，销售跑上跑下办理临时车牌，我就和老婆一起看新车了。新车离远看不是
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色素性视网膜炎是一种慢性、进行性的视神经病变，表现为视力下降、视野缺损、视网膜色素沉着等。通常可以用药物治疗、激素治疗、基因治疗等方式来缓解。
1.药物治疗：包括使用神经营养药物和血管扩张剂等，如维生素B1、维生素B6、维生素B12、尼莫地平等，以帮助改善视神经病变和增加视网膜的血流量。
2.激素治疗：在疾病的早期使用糖皮质激素可以减轻炎症反应和减少视神经损伤，但长期使用激素可能会引起副作用，如骨质疏松和血糖升高等。
3.基因治疗：目前国际上进展比较好的治疗方法是基因治疗法，主要是针对RPE65此类基因突变的视网膜色素变性，可达到视力提高的目的。色素性视网膜炎患者的治疗需要针对不同的病因和病情制定个性化的治疗方案，同时也需要定期进行眼科检查以评估治疗效果和调整治疗方案。
当地时间10月29日，Regeneration Biomedical公司在西班牙马德里举行的第17届阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上公布了关于干细胞治疗阿尔茨海默病 （AD）的Ⅰ期临床试验结果[1-3]。
研究结果显示治疗耐受性良好。12周时，p-tau和β-淀粉样蛋白水平降低。在认知功能方面，简易精神状态检查（MMSE）的结果显示，3名受试者中有2名患者认知能力得到改善。
干细胞怎么注射到体内？安全吗？
这项研究中打进体内的干细胞来自于患者自身脂肪组织，采集完成后，干细胞会在实验室进行培养和扩增，然后再重新注射进同一患者体内。注射方式是直接注射进大脑中，将软塑料储液器植入头皮下，与脑室相通，最后将来自脂肪干细胞直接注射到阿尔茨海默病患者大脑侧脑室中。
在安全性方面，主要出现一些轻微不良反应，比如吸脂后轻微的瘀伤和不适、软塑料储液器植入后切口的轻度疼痛。患者的耐受性良好，注射后11周内没有不良事件报告。试验从2023年8月14日开始，预计明年2月结束。目前参与者3人，预计招募18人。
3例患者在12周时的脑脊液（CSF）分析显示，p-Tau从60.2pg/ml（59.2-76.1） 下降到36.8pg/m（27.3-46.2）。Centiloid（CL）评分是一种在正电子发射断层扫描（PET）成像中用于量化大脑中淀粉样蛋白沉积的半定量方法，评分在12 周时从138.5（ 54.2-155.5）降低到100.5（55.6-104.0）。即p-tau和β-淀粉样蛋白水平降低，越低说明AD疾病恶化越轻。另外，入组的患者均为轻微AD患者。
干细胞是怎么能改善AD症状的？
干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜力的细胞，它们来源于胎盘、脂肪组织和牙髓等各种组织。全能干细胞能可以分化成250多种细胞类型，包括构成血液、大脑、肌肉、骨骼等特殊细胞。在AD研究中，最常用的细胞是胚胎干细胞 （ESC）、间充质干细胞 （MSCs）、脑源性神经干细胞 （NSC） 和诱导多能干细胞 （iPSC）。
干细胞治疗AD是什么原理？我们先来了解大脑中的细胞，构成大脑的细胞包括神经细胞和胶质细胞，神经细胞又叫做神经元，构成了大脑的基础结构，神经元和神经元之间的联系构成了突触；胶质细胞则是大脑这座结构的清道夫和卫士，在发炎或者大脑缺血时大量生成。
干细胞可能通过诱导神经细胞和突触的直接再生，阻止促炎性小胶质细胞的激活，促进抗炎性小胶质细胞的激活，抑制星形胶质细胞增生，并促进非反应性星形胶质细胞。这些作用反过来可能会增加β-淀粉样蛋白（Aβ） 降解，修复受伤的神经元，并增强突触发生。最后改善认知功能[4-5]。
干细胞还能直接喷鼻治疗AD？
上海交通大学医学院附属瑞金医院王刚团队曾发表过一篇论文[6]，使用干细胞的外泌体喷鼻治疗AD。外泌体指的是干细胞的分泌物。
参与者被分为3组，每组经过鼻腔给药不同剂量的干细胞外泌体，每周给药2次，一共用药持续12周。然后在 16、24、36和48周接受随访。
治疗后，患者耐受性较好，未报告不良事件。在中等剂量组中，患者认知功能得到了改善。认知功能是用两个评分来评估，一个是阿尔茨海默病评估量表-认知评分评估的（评分越低说明认知功能越好）。在第12周时，与刚开始治疗水平相比，评分下降了 2.33 （1.19）；另外一个是蒙特利尔认知评分（越高说明认知功能越好），评分较基础增加了 2.38 （0.58），表明认知功能改善。
期待更多干细胞疗法能够有好的治疗效果，改善AD患者的病情。
参考来源
1.Regeneration Biomedical Presents Data on First Cohort from an Ongoing Phase I Clinical Trial of Stem Cell Therapy Delivered Directly into the Brains of Patients with Alzheimer’s Disease.
2.Autologous Activated Adipose-derived Stem Cells (RB-ADSC) Injected Directly Into the Brain for Mild to Moderate Alzheimer's Disease.
3.https://regenerationbiomedical.com/
4.Duncan T, Valenzuela M. Alzheimer's disease, dementia, and stem cell therapy. Stem Cell Res Ther. 2017 May 12;8(1):111. doi: 10.1186/s13287-017-0567-5. PMID: 28494803; PMCID: PMC5427593.
5.Wang SM, Lee CU, Lim HK. Stem cell therapies for Alzheimer's disease: is it time? Curr Opin Psychiatry. 2019 Mar;32(2):105-116. doi: 10.1097/YCO.0000000000000478. PMID: 30557266.
6.Xie X, Song Q, Dai C, Cui S, Tang R, Li S, Chang J, Li P, Wang J, Li J, Gao C, Chen H, Chen S, Ren R, Gao X, Wang G. Clinical safety and efficacy of allogenic human adipose mesenchymal stromal cells-derived exosomes in patients with mild to moderate Alzheimer's disease: a phase I/II clinical trial. Gen Psychiatr. 2023 Oct 11;36(5):e101143. doi: 10.1136/gpsych-2023-101143. PMID: 37859748; PMCID: PMC10582850.
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