26岁的小荷是一名白领,但她绝对没有想到,生日这天,她会经历一场生死浩劫。
按照小荷的诉说,刚和家人吃完晚饭,还没来得及吹生日蜡烛,整个人突然腹痛难忍,连路都走不了了,情急之下,家人赶紧拨打了120求助。
十五分钟后,救护车载着小荷返回医院,急诊医生在体格检查的时候,发现小荷腹痛的部位位于右下腹,医生皱起眉头,一个念头出现在脑海。
这不正是急性阑尾炎的典型表现吗?
右下腹有明显的压痛和反跳痛,体温升高,抽血检查提示白细胞明显升高。
但是一个诊断的完全成立,则需要术中的观察,术后往往才会有一个准确的定论,但手术是毋庸置疑的,小荷起病还很早,如果再拖下去,一旦到了坏疽期可就麻烦了,随着时间的推移,阑尾炎不但会坏疽穿孔,还有可能形成阑尾周围脓肿。
小荷腹痛难忍,本人和家属都对医生的谈话认同,签字同意手术。
可是推进手术室,全麻之后,医生起初准备用腹腔镜进行微创手术,因为这样能保证创伤小,恢复快,但很快医生发现,小荷的阑尾看起来并没有明显的化脓,甚至连充血水肿都没有。
但是这个区域的整个肠子却有明显的缺血坏死,因为炎症全部包裹在了一起。
医生试着用腹腔镜分离,但显然非常困难,没办法,只能中转开腹。
相对于腹腔镜来说,开腹的创伤就要大一些,因为要在肚子上留下一条蜈蚣一样的疤痕。
通过近三个小时的紧张手术,最终医生终于明确病因,导致腹痛的罪魁祸首竟然是一根鱼刺,鱼刺刺穿了回盲部,导致了穿孔,医生分析,肯定有一些时间了,所以肠管周围的炎症水肿非常严重,导致了肠粘连。
如果再晚一些发现,腹膜炎的表现就会更加明显,到时候还会出现败血症,连命都保不住。
可是,谁又会想到,一根鱼刺竟会带来如此严重的后果,手术之后,医生将鱼刺拿给家属过目,小荷的丈夫回忆一周前的确吃过鱼,还有被卡的现象,当时小荷用饭将鱼刺吞进去了,便没当回事,谁知竟会引起这么严重的后果。
按说捡回一条命,应该庆幸,但全麻苏醒后的小荷却大吵大闹,因为她得知医生并没有使用腹腔镜,她是个特别爱美的女人,生孩子的时候怕肚子上留疤,即便难产也坚持顺产,现在,一个小小的阑尾炎竟然要开一条大口子,她怎么都想不通。
小荷一边哭一边骂医生没有医德,医生只能如实向她解释,第一,在术前谈话的时候已经告知有中转开腹的可能,这是任何一台手术都可能会出现的情况;第二,在术中发现腹腔镜无法完成的情况下,再次与小荷的丈夫沟通,丈夫同意按医生的意思办;第三,为了拯救生命,有时不可能做到两全其美,关键时刻,只能先保命。
医生这样说完,小荷才渐渐冷静下来。
不过她嘴里还是说着一句话,一根鱼刺就挨了一刀,我怎么这么倒霉啊……
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2024年11月16日
当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。
注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源:
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常?
心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些?
近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。
1.什么是CAR-T药品?
CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药?
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?
很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久?
理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?
可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源:
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
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