徐州矿务集团总医院-先天性巨结肠全结肠型-专家在线问诊-京东健康互联网医院

简介:

江苏徐州，一座历史悠久的的文化名城，素有“五省通衢”之称，在风景秀丽的云龙湖畔，坐落着江苏省最大的企业医院——徐州矿务集团总医院。徐州矿务集团总医院暨徐州医科大学院第二附属医院，创建于1971年，历经40余年的风雨历程，已发展为一所占地面积4.5万平方米的综合医院，淮海医院管理集团旗下的龙头医院。淮海医院管理集团是由徐矿集团、复星医药、泰康人寿三家组成的混合所有制医院集团，旗下还有徐矿一院、徐矿二院等19家医疗机构，共同打造淮海经济区一流的医疗联合体。目前已形成创伤、肿瘤、心脑血管疾病、微创外科、骨科、消化疾病内镜治疗及糖尿病防治、职业病防治等主要医疗特色，现拥有神经内科、心血管内科、呼吸内科、骨科和放疗科5个江苏省临床重点专科、徐州市首批胸痛中心、卒中中心、创伤救治三大专病中心，影像科、心胸外科、普外科、肿瘤内科、内分泌科、放疗科（伽马刀）、消化内科、神经外科、重症医学科、妇产科、麻醉科、康复科、肾内科、血液科、糖尿病护理、肿瘤内科护理、呼吸内科护理、消化内科护理和神经内科护理31个徐州市重点专科，实际开放床位1800张。医院占地面积4.5万平方米，设置32个病区，39个临床科室，12个医技科室。其中高级职称462人，医学硕、博士422人；徐州医科大学教授、副教授37人，硕士生导师37人，徐州市领军人才1人，徐州市十大医学创新团队1个，特聘国内一流首席专家100余人。院内设有徐州医科大学肿瘤防治研究所、江苏省煤矿创伤急救研究所、徐州市糖尿病防治研究所、国家矿山医疗救护徐州分中心。中国医学科学院阜外心血管病医院徐州心血管病技术中心、钦伦秀肝胆肿瘤特级专家工作站、李兆申消化院士工作站等相继入驻徐矿总医院。拥有先进的VitalBeamTM智能直线加速器、GERevolutionCT、GE3.0T750wMRI磁共振、GEE10彩超、CT直线加速器、头体合一伽马刀高精尖医疗设备178台（件）、手术室、ICU、CCU室设备精良。建有淮海经济区首家精准医疗临床应用中心实验室，配备Q-PCR、3730XL、ddPCR、Hiseq3000、CTC等高端仪器、设备。技术力量雄厚、人才梯队合理、管理手段科学，工作流程规范严谨。与英国牛津大学、北京阜外医院、江苏省肿瘤医院等合作，并派遣专家赴英国、法国、加拿大等国家和港、澳、台等地区进行考察、学习、交流，已形成了一批有影响的专业科室和技术团队。江苏省肿瘤医院是为国内较早成立的省级肿瘤防治研究所之一。在国内享有较高声誉，连续四年入围复旦大学医院管理研究所公布的“全国最佳肿瘤学专科声誉排行榜”前十位。聚集了全国肿瘤基础研究、肿瘤放疗、化疗、手术治疗等优秀的专家团队，为全省及华东地区肿瘤防、治、研、教、技术指导中心。江苏省肿瘤医院与徐州矿务集团总医院（淮海肿瘤医院）在徐州联合成立“江苏省肿瘤医院技术合作医院”，是我市唯一一家技术合作医院。每周五、周六，省肿瘤医院派出知名专家来院坐诊、会诊、查房及手术等，全面提高了我市肿瘤诊治技术水平，极大的方便了徐淮地区广大肿瘤患者。十一五至十二五期间，共获得国家自然科学基金4项，省部级课题47项，市厅级课题83项；江苏省、煤炭部新技术引进奖20项，江苏省科技进步奖8项；徐州市新技术引进奖46项，徐州市科技进步奖29项。发表省级、国家级学术论文1342篇，发表中华级学术论文53篇，发表SCI专业学术论文24篇；每年在省级、国家级、国际级学术会议上交流100余人次。一直以来，医院坚持重点扶持技术精、队伍齐、影响大的科室向重点学科、专科迈进，不断创新与引进医疗技术，提高医院核心竞争力。坚持医疗新技术、新项目、新理念的引进和利用，遵循“院有重点、科有特色、人有专长”的技术发展特色，紧密跟踪医学前沿技术发展，大力推进科技创新，积极打造专科技术优势。围绕开放发展战略，医院还积极寻求对外合作，与英国牛津大学、北京阜外医院、江苏省肿瘤医院等合作，并派遣专家赴英国、法国、加拿大等国家和港、澳、台等地区进行考察、学习、交流，开拓视野，提高认识，借势发展。目前，徐矿总医院已形成了一批有影响的专业科室和技术团队，在人员、医疗器械配备等方面给予支持，积极申报徐州市重点专科，向更高层次发展。先天性巨结肠又称希尔施普龙病。由于结肠缺乏神经节细胞导致肠管持续痉挛,粪便淤滞于近端结肠,近端结肠肥厚、扩张,是小儿常见的先天性肠道疾病之一。，先天性因素，结肠，1.保守治疗痉挛肠段短、便秘症状轻者可暂采用综合性非手术疗法,包括定时用等渗盐水洗肠（灌洗出入量要求相等,忌用高渗、低渗盐水或肥皂水）,扩肛、甘油栓、缓泻药,避免粪便在结肠内淤积。若以上方法治疗无效,虽为短段巨结肠亦应手术治疗。 2.结肠造瘘保守治疗失败或患者病情严重、不具备接受根治手术条件患儿,均适用结肠造瘘术； 3.根治手术主要手术方式包括：（1）Swenson手术切除整个受累部位并且将正常肠管吻合在近肛门水平。（2）Soave手术直肠内膜整个拉出,将保留的受累直肠外层套入正常的肠道内。（3）Duhamel手术在肛门水平通过钳夹将未受累肠端吻合到直肠。，无，无，体格检查、X线片检查等。，。

true 张凯副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

银屑病，白癜风以及性传播性疾病

true 安家利副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：100% 接诊量：558 平均响应：-

泌尿系肿瘤：肾脏肿瘤，肾上腺肿瘤，输尿管癌，膀胱肿瘤，前列腺癌，阴茎癌等泌尿系结石：肾结石，输尿管结石，膀胱结石，尿道结石等男性疾病：前列腺炎，前列腺增生，精囊炎，精索静脉曲张，男性勃起功能障碍，阳痿早泄，包皮过长，包茎等。

true 王凯副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：99% 接诊量：1370 平均响应：15分钟

脑梗死，失眠，眩晕，头晕，头痛，癫痫，帕金森病，脑出血，面瘫等神经系统常见病及多发病的诊治

true 范后宝副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：100% 接诊量：17 平均响应：4小时

颈肩腰腿疼痛，带状疱疹后遗神经痛，癌痛治疗

true 孟浩副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：100% 接诊量：17 平均响应：-

对肺部感染、慢性阻塞性肺疾病、支气管哮喘、肺癌等呼吸系统疾病有丰富的临床经验，擅长肺部肿瘤和呼吸内镜诊疗，如支气管镜/超声支气管镜（EBUS、EBUS-GS）、冷冻、球囊扩张、气道支架、气道肿瘤消融等呼吸介入诊疗技术

true 倪园园副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

常见肿瘤的综合治疗，包括放疗，化疗，靶向及免疫治疗

false 李志宁副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

神经内科

true 徐娟副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

脑血管疾病诊断、治疗、康复；睡眠障碍；头晕、头痛

true 王倩副主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

呼吸道感染，肺肿瘤，支气管哮喘，慢阻肺

true 李新巧主任医师

三级甲等徐州矿务集团总医院

好评率：- 接诊量：5 平均响应：-

在软组织外科学理论指导下，用手法、银质针、针刀等疗法治疗软组织损害所致的颈肩腰腿痛及内脏相关征象。

接诊医生：

2024-09-20 06:01:02

科普文章

【健康科普】先天性巨结肠的症状有哪些？

通过对先天性巨结肠病症的认识，可以帮助家长早期诊断、早期诊断、早期治疗，避免病情进一步恶化。先天巨结肠病有什么症状呢？

首先，该疾病的新生儿表现为不排胎便或胎便排出延迟。因为肠道的病变，导致胎儿的粪便不能穿过狭窄的区域，从而堆积在结肠内，引起腹胀，而大约百分之七十二的胎儿都要接受治疗（塞肛，洗肠等），才能排出粪便。

有些孩子在治疗后，能够保持几天或者一周的排便功能，但是这以后大部分孩子都会开始便秘，只有少部分孩子生下来后，胎便排出正常，1 周或者 1 个月后才开始出现。

另外，腹胀是该病的一个早期表现，大约有 87%。新生儿的腹胀可以是突发性的，也可以是渐进的，具体要看是否存在梗阻。在婴儿期，通便的方式作用不大，便秘症状加重，腹部膨隆，并常伴有肠鸣音升高。

除此之外，生病的宝宝还会有腹泻，腹泻和便秘交替发生，便秘比较严重的宝宝可以连续几天不排便，有的 1-2 周甚至更久。

先天性巨结肠怎么治疗？

1、保守治疗

如果患者年龄较小，没有出现明显的排便困难、腹胀等症状，可以在医生的指导下通过保守治疗来缓解，如口服乳果糖口服液、多潘立酮片等药物促进排便，还可以通过扩肛来缓解。

2、药物治疗

如果患者出现明显的便秘和腹胀，可以遵医嘱通过开塞露、乳果糖口服液等药物来缓解，还可以遵医嘱服用枸橼酸莫沙必利片、乳酸菌素片等药物促进胃肠道蠕动。

3、手术治疗

如果患者的病情比较严重，出现排便困难、腹胀、呕吐等症状，应及时去医院进行手术治疗，如肠造瘘术、根治性手术等。

除此之外，还可以通过中医治疗来缓解，建议患者注意饮食清淡，多吃新鲜的蔬菜和水果，避免食用辛辣刺激性食物。注意多休息，避免过度劳累。如果患者出现不适症状，建议及时去医院就诊，并在医生的指导下进行针对性治疗。

先天性巨结肠

又称为希尔施普龙病（Hirschsprung 病）、肠管无神经节细胞症，是小儿常见的先天性肠道畸形之一。

由于患儿直肠或结肠远端肠管缺乏神经节细胞导致肠管持续痉挛，粪便淤滞于近端结肠，使近端结肠肥厚、扩张，即为先天性巨结肠。

患儿可因病变肠管长度不同而出现不同的临床表现，以便秘为主要症状。

新生儿期即可有胎便排出延迟、便秘、腹胀等表现，症状继续加重，可出现严重腹胀、肠梗阻、停止排便排气等，久之出现营养不良、生长发育迟缓等表现。未经积极治疗，可并发小肠结肠炎，病死率较高。

查体患儿可有腹部高度膨胀及宽大的肠型，直肠指检于直肠壶腹部不能触及粪便，需经过病变段肠管后方可触及粪便。患儿可借助行 X 线钡剂灌肠或局部组织活检等方法确诊。

小儿便秘需警惕的疾病——先天性巨结肠

先天性巨结肠是小儿常见的先天性肠道畸形疾病，是由于结肠缺乏神经节细胞导致肠管持续痉挛，粪便淤滞于近端结肠，导致结肠肥厚、扩张。很多家长没听过巨结肠这个病，但它却是小儿常见的先天性肠道畸形疾病，严重影响宝宝生长发育，甚至危及生命，其发病率约为 1/5000，男性发病率为女性4倍。

先天性巨结肠在新生儿表现为出生后胎粪排出延迟（24 ~ 48小时没有胎粪排出），腹胀明显，需要开塞露、或肛门指检才能排便，有些患儿伴随呕吐。在较大年龄儿童表现为便秘，腹胀。

腹部膨隆，鼓得像皮球，严重时腹壁皮肤发亮，腹壁静脉怒张，可见肠型。辅助检查中腹部 X线平片提示低位肠梗阻，可见扩张肠管内含有气体及液性粪便—“气液平面”；钡剂造影可见肠管远端狭窄，近端扩张，呈“椎体状“，24小时后复查平片可见钡剂残留在结肠内。

先天性巨结肠因为粪便蓄积于肠腔内，容易引起细菌移位，严重影响患儿营养吸收，阻碍生长发育，甚至引起致命性小肠结肠炎。因此，出现以上情况之一，家长需警惕，尽早到医院进行就诊。一旦确诊为先天性巨结肠，经洗肠、扩肛后行根治性手术为目前主要治疗方法，其治疗效果良好，患儿可恢复自主排便，健康成长。

随着腹腔镜技术的发展及普及，目前腹腔镜辅助性下先天性巨结肠根治术已经成为主流手术方式，具有创伤小、恢复快、美观优势。

先天性巨结肠

先天性巨结肠，是常见的先天性畸形，由肠神经元缺如引起，多见于乙状结肠、直肠。受累肠管发生痉挛狭窄，无法像正常肠道一样蠕动，肠内容物没有办法正常排出，堆积在肠道内，导致病变近端的肠管严重扩张，逐渐形成巨结肠改变，所以称为先天性巨结肠。先天性巨结肠是多基因遗传和环境因素共同作用的结果。

最常见症状为新生儿肠梗阻、顽固性便秘以及反复发作的小肠结肠炎。此外，由于肠道梗阻，新生儿还会有呕吐、腹部膨隆及肠穿孔等表现。本病最常见的并发症，患者主要表现为高热、高度腹胀、呕吐、腹泻、血便等。早产儿可有症状延迟出现。

先天性巨结肠若不及时诊治，会影响患儿的生长发育和生活质量，严重时可危及生命。因此，此疾病需早期诊断、及时手术，术后也需要注意饮食及伤口管理。

手术治疗是先天性巨结肠最重要的治疗方式，医生将根据患儿具体病情选择合适的手术方式。

新生儿涨肚子怎么快速解决

1.新生儿胀肚子快速解决的办法，可以将孩子竖着抱起来拍背打嗝，同时顺时针用手按摩腹部，保持孩子不哭闹，通过排气缓解腹胀。这孩子安静是最主要的，如果孩子频繁的哭闹，吸入的空气会过多，腹胀会越来越严重。

2.如果孩子安静，也可以顺时针的按摩腹部，或者将孩子的双腿往腹部屈曲，类似排便的动作，诱使孩子排气缓解腹胀，如果缓解不明显，也可以用热毛巾或热水袋热敷腹部，促进肠蠕动排气。

3.如果孩子腹胀的严重，并同时伴有哭闹不安，不排便，可以到医院应用灌肠管儿肛管排气缓解腹痛。

4.孩子腹胀，重要的是需要查明原因。新生儿如果出现严重的腹胀要注意避免孩子剧烈的哭闹，要学会正确的喂奶姿势，喂奶后要拍背打嗝，避免吸入空气过多引起腹胀。总有腹胀，可以补充益生菌，调节肠道菌群，促进肠道蠕动。如果同时伴有腹泻，要注意牛奶蛋白过敏及乳糖不耐受。需要进一步检查过敏源，牛奶蛋白过敏要给予氨基酸配方奶粉。乳糖不耐受可以加用乳糖酶。

5.新生儿持续不缓解的腹胀需要注意先天性甲状腺功能减低，孩子除了顽固的腹胀，还可以表现便秘，嗜睡，淡漠，进一步查甲状腺功能鉴别。甲状腺功能减低严重影响智力及体格发育，要尽早诊断，尽早治疗。

6.腹胀，便秘，特别是4--5天不便，便时大便粗的婴儿，要注意先天性巨结肠，钡灌肠和肛门测压可诊断。

FDA批准首个皮下PD-1单抗，给药时间缩短23min

当地时间9月12日，FDA批准首个皮下注射抗PD1免疫疗法，用于特定类型肺癌、肝癌、黑色素瘤、软组织癌。这个皮下疗法组合包括两部分组成：一部分是阿替利珠单抗；另一个是 Halozyme公司自己研制的重组人透明质酸酶rHuPH20^[1]。

皮下疗法应用Halozyme的ENHANZE药物递送技术，可将原本30mim的静注时间缩短为7min。让我们一起来看支撑这项研究背后的临床试验结果。

相似的血药浓度、有效性和安全性

该获批基于一项随机多中心 Ib/III 期的试验，研究的主要目的要看看阿替利珠单抗这个药，打在皮下和打在静脉里在一些特定患者身上效果有什么不一样。这些特定患者为局部晚期或者已经转移的非小细胞肺癌患者，他们之前没做过癌症免疫治疗，而且之前用含铂类的药治疗也没效果。

试验的主要结果显示，皮下注射atezolizumab和静脉注射 atezolizumab 的几何平均比值（GMR）为1.05 （90% CI，0.88-1.24），AUC 0-21 天为 0.87 （90% CI，0.83-0.92），这表明皮下注射可以达静脉注射相当的血药浓度。有效性方面，皮下和静脉的总缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据相似^[2]。

安全性方面，最常见的任何级别不良反应是疲劳、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、呼吸困难和食欲下降。

关于阿替利珠单抗

根据FDA获批信息，该药适应证如下，本次的获批主要是制剂类型的不同。

适应证^[3]

1. 非小细胞肺癌（NSCLC）：

- 单药用于经手术及含铂化疗后的Ⅱ至ⅢA期NSCLC成人患者辅助治疗（肿瘤细胞PD-L1表达≥1%）。

- 单药一线治疗高表达PD-L1、无EGFR或ALK畸变的转移性NSCLC成人患者。

- 与贝伐珠单抗等联合用于无EGFR或ALK畸变的转移性非鳞状NSCLC成人患者一线治疗。

- 单药治疗含铂化疗期间或后进展的转移性NSCLC成人患者（有EGFR或ALK畸变患者应在对应FDA批准疗法进展后使用）。

2. 小细胞肺癌（SCLC）：与卡铂和依托泊苷联合用于广泛期SCLC成人患者一线治疗。

3. 肝细胞癌（HCC）：与贝伐珠单抗联合用于未接受全身治疗的不可切除或转移性HCC成人患者。

4. 黑色素瘤：与考比替尼和维莫非尼联合用于BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。

5. 肺泡软组织肉瘤（ASPS）：单药用于2岁及以上不可切除或转移性ASPS成人及儿童患者。

关于Halozyme^[4]

Halozyme 是一家生物制药公司，致力于提供颠覆性解决方案，以改善新兴和成熟疗法的患者体验和结果。作为采用专有酶 rHuPH20 的 ENHANZE药物输送技术的创新者，Halozyme 经过商业验证的解决方案用于促进注射药物和液体的皮下输送，目的是通过快速皮下输送和减轻治疗负担来改善患者体验。

Halozyme 已在全球 100 多个市场的 8 种商业化产品中触及超过 800,000名患者的上市后使用，其 ENHANZE技术已授权给领先的制药和生物技术公司，包括罗氏、武田、辉瑞、杨森、艾伯维、礼来等。

参考文献：
1.Halozyme Announces FDA Approval of Roche's Tecentriq Hybreza™ With ENHANZE® for Multiple Types of Cancer
2.FDA Approves Subcutaneous Atezolizumab and Hyaluronidase-tqjs for Use in All Indications of IV Atezolizumab
3.Product information：.TECENTRIQ- atezolizumab injection, solution
4.https://ir.halozyme.com/news/news-details/2024/Halozyme-Announces-FDA-Approval-of-Roches-Tecentriq-Hybreza-With-ENHANZE-for-Multiple-Types-of-Cancer/default.aspx

近一半儿童BMI降低5%，利拉鲁肽儿童数据登顶NEJM

2024年9月10日，诺和诺德一项减肥研究登顶《新英格兰医学杂志（NEJM）》,公布了胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂利拉鲁肽在儿童中的减重数据：利拉鲁肽组近一半参与者BMI降低 5%以上。让我们一起来看看这项儿童减肥药的研究。

火锅烤肉、奶茶饮料等诱惑层出不穷，让不做选择的成年人慢慢走上了肥胖之路。而我们祖国的花朵，面对这些，也茁壮成长成了“小胖子”。据统计，我国6～17岁、6岁以下儿童和青少年超重/肥胖率分别达到19.0%和10.4%^[1]。

孩子肥胖与很多疾病息息相关，如2型糖尿病、脂肪性肝炎、多种癌症。除了引导健康饮食和规律的生活方式^[2]，一些药物选择对于超重儿童提供了选择。

虽然经常提到司美格鲁肽、利拉鲁肽，但是其在儿童中的安全性一直引人担忧，于是就有了NEJM这个研究。这个研究是一项双盲随机对照试验。试验分为利拉鲁肽组和对照组，参与者每日一次注射药物，在4-5周内每周剂量递增，直至达到最终剂量^[3]。试验有效性结果主要看参与者BMI变化百分比。

共有 82 名参与者接受了随机分组；56 人被分配至利拉鲁肽组，26 人被分配至安慰剂组。

试验结果表明，在第 56 周时，利拉鲁肽组BMI较基线的平均变化百分比为 - 5.8%，安慰剂组为 1.6%。

利拉鲁肽组体重的平均变化百分比为 1.6%，安慰剂组为 10.0%。

利拉鲁肽组46%的参与者BMI降低至少5%，而安慰剂组为 9%（调整后的优势比为 6.3 [95% CI，1.4 至 28.8]；P = 0.02）。

利拉鲁肽组和安慰剂组分别有 89% 和 88% 的参与者发生不良事件。胃肠道不良事件在利拉鲁肽组更为常见（80% vs 54%）；利拉鲁肽组和安慰剂组分别有 12% 和 8% 的参与者报告了严重不良事件。

关于利拉鲁肽

利拉鲁肽（VICTOZA）的已获批适应症包括：

作为饮食和运动的辅助手段，用于改善 10 岁及以上成人和儿童 2 型糖尿病患者的血糖控制。

降低已确诊心血管疾病的成人 2 型糖尿病患者发生主要不良心血管事件（心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风）的风险。

说明书也也发布了黑框警告信息：

本品禁用于有甲状腺髓样癌个人或家族史的患者以及患有 2 型多发性内分泌腺瘤综合征（MEN 2）的患者。应告知患者使用本品可能存在的甲状腺髓样癌风险，甲状腺肿瘤的症状包括颈部肿块、吞咽困难、呼吸困难、持续性声音嘶哑。

关于诺和诺德[5]

诺和诺德是一家全球领先的医疗保健公司，成立于1923年，总部位于丹麦。其的宗旨是在糖尿病领域的传统基础上，推动变革以战胜严重的慢性疾病。诺和诺德通过开创科学突破、扩大药品的可及性以及致力于预防并最终治愈疾病来实现这一目标。诺和诺德在80个国家拥有约 69,000名员工，产品在大约170个国家销售。

参考文献：
1.中国超重/肥胖医学营养治疗指南（2021）
2.Fox CK, Barrientos-Pérez M, Bomberg EM, Dcruz J, Gies I, Harder-Lauridsen NM, Jalaludin MY, Sahu K, Weimers P, Zueger T, Arslanian S; SCALE Kids Trial Group. Liraglutide for Children 6 to <12 Years of Age with Obesity - A Randomized Trial. N Engl J Med. 2024 Sep 10. doi: 10.1056/NEJMoa2407379. Epub ahead of print. PMID: 39258838.
3.SCALE KIDS: Research Study to Look at How Well a New Medicine is at Lowering Weight in Children With Obesity
4.Product information：VICTOZA- liraglutide injection
5.https://www.novonordisk.com/

亚洲患者缓解率达87.9%！非小细胞肺癌Ⅱ期试验数据来了

在 2024 年世界肺癌大会上，一项关于局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的试验公布了数据，这是一项多中心Ⅱ期试验，试验药物是新一代酪氨酸激酶抑制剂（ROS1 TKI）taletrectinib,在试验中的代码是AB - 106^[1]。

总体缓解率达85.2%，亚洲患者达87.9%

试验的主要结果是客观缓解率（ORR），最长时间为 4 年，入组患者根据既往接收ROS1 TKI治疗的情况分为两组，一组既往胃接受，另外一组接受过^[2]。从试验的结果来看，未接收过这类药物治疗ORR比例更好，达85.2%。详细数据如下所示：

先前未接受过 ROS1 TKI 治疗的患者（n = 54），经过中位随访 15.8 个月（范围 3.6 - 29.8），taletrectinib 展现出了较好疗效，确认总体缓解率（cORR）高达 85.2％（95％CI，72.88％ - 93.38％）。值得一提的是，亚洲患者（n = 33）与非亚洲地区患者的 cORR 相近，分别为 87.9％（95％，71.80％ - 96.60％）和 81.0％（95％CI，58.09％ - 94.55％）。

先前接受过 ROS1 TKI 治疗的患者中（n = 47），中位随访 15.7 个月（范围 3.9 - 29.8），taletrectinib 的 cORR 也达到了 61.7％（95％CI，46.38％ - 75.49％）。亚洲患者（n = 21）与其他地区患者（n = 26）的 cORR 分别为 57.1％（95％CI，34.02％ - 78.18％）和 65.4％（95％，44.33％ - 62.79％）。

在基线时有可测量脑转移的患者中，评估颅内反应显示，初治组（n = 9）的颅内客观缓解率（IC - ORR）为 66.7％（95％CI，29.93％ - 92.51％），其中完全缓解（CR）率为 22.2％，部分缓解（PR）率为 44.4％^[1]。

最常见不良反应为肝药酶升高

导致剂量减少的治疗出现的不良事件（TEAEs）发生在 37.1％的患者中，其中 16.4％是由于肝酶升高。导致治疗中断的 TEAEs 报告在 7.5％的患者中；其中 1.3％被认为与治疗相关。没有报告导致死亡的 TEAEs。

其他不良反应发生率如下：

至少 15％的患者（n = 159）中最常见的 TEAEs 是丙氨酸氨基转移酶升高（任何级别，67.9％；≥3 级，15.1％），天冬氨酸氨基转移酶升高（67.3％；6.9％），腹泻（56.6％；0.6％），恶心（51.6％；1.9％），呕吐（33.3％；1.3％），便秘（25.2％；0.0％），贫血（20.1％；4.4％），味觉障碍（19.5％；0.0％），血肌酸磷酸激酶升高（18.2％；3.8％），头晕（17.0％；0.0％）和 QT 延长（15.1％；3.1％）^[2]。

Taletrectinib是何许药物？

最后再回到taletrectinib，这个药作为新一代 ROS1 TKI 药物，在TRUST - II 试验中表现确实亮眼。

由于对 ROS1+肿瘤有着更高的效力，taltrectinib 能够提升患者无进展生存期（PFS），同时这个药物的中枢神经系统（CNS）渗透率也更高，药理机制上，可以有选择性地抑制 ROS1 野生型以及其对 TRKB 的耐药突变；与其他 ROS1+抑制剂相比，taltrectinib 的安全性更优，并且与中枢神经系统相关的不良事件（AE）极少^[3]。