视网膜静脉阻塞需要长期间歇性治疗，一般治疗主要是去除诱因，药物治疗主要有抗血管内皮生长因子药物、糖皮质激素，在合并有玻璃体积血时可使用手术治疗，主要是玻璃体切割手术，还包括其他光凝治疗、营养治疗。本病需要长期间歇性治疗。

一、视网膜静脉阻塞的药物治疗

1、抗血管内皮生长因子药物

雷珠单抗 ：雷珠单抗治疗视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿是安全有效，个体化的治疗方案能有效促进视网膜解剖和功能恢复。
阿柏西普：2019年指南新增加了阿柏西普治疗视网膜静脉阻塞的相关内容，并强调了早期治疗对患者预后的重要性。阿柏西普能有效缩小视网膜无灌注区面积，降低眼后节和眼前节新生血管性并发症的发生风险。
贝伐单抗 ：贝伐单抗治疗视网膜静脉阻塞黄斑水肿是有效的，研究分析发现黄斑水肿持续时间短、预后更好，与使用的药物类型无关，支持应注重个体化治疗的原则，基于患者的基线特征和治疗反应来选择治疗方案。

2、糖皮质激素

曲安奈德：基于目前的证据，糖皮质激素仍然是治疗视网膜静脉阻塞黄斑水肿的重要方案，但多作为二线用药。抗血管内皮生长因子治疗效果不佳(已接受3～6次注药)的患者可考虑糖皮质激素治疗。

二、视网膜阻塞的其他治疗方式

一般治疗：了解存在的诱因并及时消除诱因，如严格遵医嘱服药控制基础疾病，定期复查，降低视网膜静脉阻塞风险。

玻璃体切割手术：适用于出现大量持续不吸收的玻璃体积血或已出现牵拉性视网膜脱离的患者。
光凝治疗：全视网膜光凝治疗是治疗视网膜静脉阻塞新生血管性并发症的标准化治疗方案，并发症主要包括视网膜中央静脉阻塞或视网膜分支静脉阻塞引起的视网膜或视盘新生血管，以及虹膜新生血管。如果患者存在严重的视网膜缺血并能密切随诊，可以延迟至发现新生血管再进行激光治疗，否则应考虑行预防性激光光凝。由于抗血管内皮生长因子药物的疗效较好，局部激光光凝目前作为视网膜分支静脉阻塞继发黄斑水肿的二线治疗方案。

视网膜静脉阻塞经过及时、有效、规范的治疗大部分可治愈，能够减轻或消除视力下降症状、维持正常的生活质量，少部分患者错过治疗最佳时间，可能遗留永久性视力下降，一般不会影响自然寿命，定期复诊。

视网膜静脉阻塞是继糖尿病性视网膜病变后的第二大影响视力的视网膜血管性疾病。患病率约为0.7%~1.6%，年发病率为0.04%~0.16%。且随着年龄增长发病率逐渐增加，常见年龄段为60~70岁。常因原发性疾病加重而诱发。如糖尿病、高血压患者的病情控制不佳，就医依从性差，原发病加重，可能导致视网膜静脉阻塞发生几率增加。

一、哪些人群好发视网膜静脉阻塞？

高血压等血管壁病变者者：高血压和视网膜中央动脉阻塞造成对视网膜中央静脉的压迫为最常见的危险因素，此血管壁的改变促使血栓形成。糖尿病等血流动力学改变者：糖尿病可以引起血液粘度增高、血小板数量增多和凝集性增高，促使血栓形成。眼局部因素如高压眼、视神经乳头水肿患者容易患本病。

二、视网膜静脉阻塞可以分为几类？

视网膜静脉阻塞根据阻塞部位的不同分为总干阻塞、单侧阻塞、分支阻塞和黄斑或小支阻塞四种，根据程度的不同分为缺血型(重型)和非缺血型(轻型)。非缺血型又称静脉淤滞型，很少或者无视网膜毛细血管非灌注，有较好的视力。缺血型有广泛的视网膜毛细血管非灌注以及细胞死亡。实际上临床上所见到的非缺血型是可以进展为缺血型的，即使是缺血型，其无灌注区的形成也是一个病理发展过程，并不是一发生阻塞就形成无灌注区

三、视网膜阻塞的症状表现有哪些？

视网膜静脉阻塞患者的主要症状为中心视力下降，或某一部分视野缺损，但发病远不如动脉阻塞那样急剧和严重，一般尚可保留部分视力，在中央静脉阻塞后3~4个月，5%~20%的患者可出现虹膜新生血管，并继发新生血管性青光眼，并发症有黄斑水肿、新生血管形成。

1、典型症状

缺血型：多数患者有视物模糊、视力明显减退，严重者视力降至仅能辨别手指数或手动，合并动脉阻塞者可降至仅有光感。可有浓密中心暗点的视野缺损或周边缩窄。
非缺血型：自觉症状轻微或全无症状，根据黄斑受损的程度，视力可以正常或轻度减退，视野正常或有轻度改变。

2、伴随症状

头晕：部分基础疾病如高血压患者，常伴头晕症状。
口干、多饮、多食、多尿:部分基础疾病为糖尿病者，常伴糖尿病典型症状或其中个别症状，如口干、多饮、多食、多尿等。

3、并发症

黄斑水肿：视盘正常或边界轻度模糊、水肿。累及黄斑，黄斑区正常或有轻度水肿、出血。
新生血管形成：视盘高度水肿充血，边界模糊并可被出血掩盖。一般在发病6~12个月后视盘水肿消退，颜色恢复正常或变淡，其表面或边缘常有新生血管形成，呈卷丝状或花环状，比较细窄，有的可突入玻璃体内，在眼底漂浮。

视网膜静脉阻塞是比较常见的眼底血管病，仅次于糖尿病性视网膜病变的第二位最常见的视网膜血管病。临床上根据阻塞部位的不同，分为视网膜中央静脉阻塞和视网膜分支静脉阻塞两种。本病比视网膜中央动脉阻塞更多见，患者可处各年龄段，常为单眼发病，左右眼发病率无差异。本病病因复杂，常由多种因素共同致病，主要症状为不同程度视力下降，目前常用治疗方法为抗血管内皮生长因子治疗，视网膜光凝治疗等。若经及时且正规治疗，大部分患者疗效明显，但部分患者易复发，若未能及时有效治疗，部分患者可进展至持续性视力降低甚至失明。

一、中医如何认识视网膜静脉阻塞？

中医学认为气血、精血同源、气为血之帅、血为气之母，气滞导致经血运行受阻，血气运行不畅精液则无法正常汽化，会凝而生痰，痰瘀互结导致眼部病理变化。中医多以肝气不舒、气机不利、肾精亏虚、痰瘀互结看待视网膜静脉阻塞，眼部微观辨证理论认为视网膜水肿、渗出是水湿运行受阻的表现，中医归结为痰。眼底点状及火焰状出血是血液运行不畅，血溢脉外是瘀的征象，痰湿、血瘀对视网膜静脉阻塞的辨证治疗效果佳。

二、视网膜静脉阻塞需要和哪些疾病鉴别？

眼部缺血综合征：急性的视网膜中央静脉阻塞容易和眼部缺血综合征相鉴别。两种疾病都有视物模糊的症状，也可都有出现短暂失明，视网膜中央静脉阻塞患者常常可以看到黄斑水肿，但是在眼部缺血综合中少见。两种疾病都有静脉充血，但是眼部缺血综合征一般没有静脉迂曲。眼部缺血综合征视网膜出血一般位于中周部，视网膜中央静脉阻塞的视网膜出血位于后极部。
高血压视网膜病变：当高血压视网膜病变引起视乳头水肿时，临床表现与视网膜中央静脉阻塞相似。但视网膜中央静脉阻塞很少两侧同时发病，而高血压视网膜病变常常双眼发病，眼底静脉有扩张但并不发暗。无明显迂曲，常常可以见到棉絮斑和黄斑区星芒状渗出。眼底有动脉硬化的表现，动脉呈铜丝或者银丝样改变，动静脉压迹明显。
低灌注视网膜病变：又称静脉淤滞性视网膜病变，由颈内动脉狭窄或阻塞所致。因视网膜长期慢性缺血，静脉迂曲扩张，视网膜有少量出血和微血管瘤形成。但出血较静脉阻塞者少，且视网膜动脉压明显降低，常伴有全身症状如感觉异常，肢体瘫痪等可以鉴别。
糖尿病视网膜病变：该病多为双眼发病，出血不如静脉阻塞者多，出血类型和分布不同。并有血糖增高和全身症状可资鉴别。

视网膜静脉阻塞患者可处各年龄段，老年多见，视网膜中央静脉患者病因大多为血栓形成，促使血栓形成因素复杂，常为多因素共同导致，视网膜分支静脉阻塞常为增厚硬化的动脉壁对静脉的压迫，其次为局部和全身炎症诱发。

一、视网膜中央静脉阻塞发病原因

血流动力学改变：由于视网膜静脉系统是一个高阻力、低灌注的系统，所以对于血流动力学的变化十分敏感。血液循环动力障碍引起视网膜血流速度的改变容易形成血栓。例如，高血压患者长期小动脉痉挛，心脏功能代偿不全、心动过缓、严重心率不齐，血压突然降低、血液黏滞度改变等原因都会导致血流速度减慢而造成血栓形成。
血管壁的改变：巩膜的筛板处，视网膜中央动脉和中央静脉在同一个血管鞘中，当动脉硬化时，静脉受压导致管腔变窄，且管壁内皮细胞受刺激增生，管腔变得更窄，血流变慢，导致血栓的形成另外一些全身以及局部炎症侵犯视网膜静脉时，毒素导致静脉管壁的内面粗糙，继发血栓形成，管腔闭合。
血液流变学改变：大多数静脉阻塞的患者都患有高脂血症，血浆黏度以及全血黏度高于正常人群。视网膜静脉阻塞患者血液里血细胞比容、纤维蛋白酶原和免疫球蛋白增高。当这些脂类和纤维蛋白原增多后，可包裹于红细胞表面使其失去表面的负电荷，因而容易聚集并与血管壁黏附。而且纤维蛋白原含量增加以及脂蛋白等成分增加使血液黏稠度增高，增加血流阻力而导致了血栓的形成。
邻近组织疾病：对视神经的压迫、视神经的炎症、眼眶疾病、筛板结构的改变也会造成视网膜静脉血栓的形成。另外一些眼病如青光眼也与视网膜中央静脉阻塞相关。
其他：有研究表明视网膜中央静脉阻塞患者除了红细胞沉降率以及凝血酶升高以外，另外还有激活的蛋白c和蛋白s的缺乏。但这些是否与视网膜中央静脉阻塞相关还不确定。

二、视网膜分支静脉阻塞发病原因

增厚硬化的动脉壁对静脉的压迫所致：视网膜分支静脉阻塞的部位主要出现在动静脉交叉的位置，在这个位置上动静脉有共同的血管鞘，动脉一般位于静脉前方，硬化的动脉压迫静脉而导致血流动力学素乱和血管内皮的损伤，最终导致血栓形成和静脉阻塞，多数的视网膜分支静脉阻塞出现在侧分支，可能是因为这里是动静脉交叉最为集中的地方血管性疾病还包括巨大血管瘤、 Coats病、视网膜毛细血管瘤等往往会引起视网膜静脉阻塞。
高血压：高血压是视网膜分支静脉阻塞最常见的全身相关疾病，研究证明了静脉阻塞和高血压之间的重要关系。

视网膜静脉阻塞是可以治愈的，但是部分患者会出现反复视力下降的现象。嘱病人遵医嘱按时复诊检查眼低视网膜出血和渗出吸收情况以及有无并发症，如黄斑囊性水肿、眼部新生血管形成，并根据病情进展选择恰当的治疗方式。

一、视网膜静脉阻塞患者的饮食调理

视网膜静脉阻塞患者的饮食调理以尽量减轻诱发因素，积极控制原发基础疾病，合理控制总热量，食用低脂肪、低胆固醇、清淡食物。建议食用低脂肪、低胆固醇、清淡、易消化的食物，积极控制血液粘稠度。建议炒菜用植物油。多食用含维生素、纤维素类的食物，有利于疾病的恢复。清淡饮食，控制好血压、血糖、血脂等指标。

二、视网膜静脉阻塞患者的日常护理

日常生活中需要了解各种药物的注意事项，已发病的病人应及时寻找病因，以防复发或另一只眼睛患病。同时注意视网膜出血及渗出吸收情况，活动性出血期间不宜用热敷热熨等治疗方法。

日常护理：了解各类降压药物，降糖药物、调脂药物的作用、剂量、用法、不良反应和注意事项，遵医嘱正确服用。适宜量运动对降压，降血糖，调脂都有良好作用，但注意不宜过量及负荷量大的运动。

病情监测：观察视力和视觉的改变。注意视网膜出血及渗出吸收情况。注意是否有黄斑水肿及眼部新生血管形成。

三、如何预防视网膜静脉阻塞？

由于视网膜静脉阻塞尚无特效治疗，且常为多因素共同致病，目前还没有特异而有效的预防方法，但建立良好的生活习惯对预防疾病进一步加重有益处，对于有其他疾病的人群应该定期体检。
早期筛查：对高脂血症、动脉粥样硬化、心内膜炎、糖尿病等疾病者应定期检查，若出现突然视物模糊应立即就医。
预防措施：合理膳食，三餐规律，控制总热量的摄入，可少食多餐。宜清淡饮食、低脂少油、少糖少盐，定时定量进餐。有高脂血症、动脉粥样硬化、心内膜炎、糖尿病等疾病者应遵医嘱按时服药并定期检查及时治疗，消除视网膜静脉阻塞发生的潜在因素。生活有规律，保证睡眠充足息，节制性生活，保持大便通畅，锻炼身体增强体质。如果服用了避孕药，需要咨询医生，因为在罕见的情况下避孕药也会导致视网膜静脉阻塞。

当患者出现突然视力下降时，应立即就医，就诊于眼科，并做相关检查明确诊断，但视网膜静脉阻塞需与眼部缺血综合征、高血压视网膜病变进行鉴别。高血压、糖尿病、高血脂等基础疾病者按时监测病情，在医生的指导下进一步检查。高血压、糖尿病、高血脂等基础疾病者，突然视力下降时，应立即就医。已经确诊视网膜静脉阻塞的患者，经治疗出院后，若自觉视力下降反复出现，应立即就医。

一、需要做的检查

荧光素眼底血管造影：既往是评估中央视网膜静脉阻塞缺血程度的金标准，可有创性显示毛细血管无灌注区。由于视网膜中央静脉阻塞起病时往往有大量视网膜出血，对于评估造成一定困难，因此也可通过患者的临床表现、功能评价来评估其缺血程度。
光相干断层扫描血管成像：可判断患者是否存在视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿，目前光相干断层扫描血管成像是明确患者是否存在黄斑水肿的有效方法。可以清晰地显示视网膜各层结构的异常。还可显示视网膜各层血管密度的改变及中心凹无血管区域的变化，显示侧支循环的形成以及缺血面积。
视力检查：明确患者视力有无出现下降，有利于疾病的诊断。
眼压检查：若需要散瞳或怀疑存在青光眼应行该检查。
视野检查：明确有无视野缺损的存在，可明确视网膜受损的程度。
裂隙灯显微镜检查：能够观察眼睛个部位的结果，有利于疾病的判断。
眼底镜检查：散瞳之后使用眼底镜对眼睛进行检查，可初步明确是否存在视网膜静脉的阻塞，以及阻塞程度等。
全身检查：主要包括血糖、血脂、血压以及动脉血流等，判断或评估身体其他部位有无血栓存在或形成的风险，有利于病因的明确。

二、诊断标准

患者的视力突然下降；眼底检查发现以视乳头为中心的火焰状或放射状出血，静脉血管迁曲扩张呈腊肠样即可明确诊断。光相干断层血管造影或荧光素眼底血管造影可进一步区分缺血型还是非缺血型，进行诊断分型。

特殊注意事项：视网膜静脉阻塞患者要注意室内环境安静整洁，空气流通，避免强光刺激。活动性出血期间不宜用热敷热熨等治疗方法。有高脂血症、动脉粥样硬化、心内膜炎、糖尿病等疾病者应定期检查及时治疗。消除视网膜静脉阻塞发生的潜在因素，高血压患者不可选用利尿剂作为降压药物。

干细胞疗法是现代医学中一个迅速发展的领域，它涉及使用干细胞来治疗各种疾病和损伤。干细胞是一类具有自我更新和分化为多种细胞类型的能力的未分化细胞。根据来源和特性，干细胞可以分为成人干细胞、胚胎干细胞和诱导多能干细胞（iPSCs）。

每种类型的干细胞都有其独特的优势和局限性。胚胎干细胞虽然具有分化为任何细胞类型的潜力，但它们存在免疫排斥的风险，并且涉及伦理问题。iPSCs虽然解决了伦理问题，但存在遗传不稳定性。成人干细胞，尤其是间充质干细胞（MSCs），因其来源广泛、免疫原性低和多向分化能力而在再生医学中受到特别关注。

通过比较MSCs与其他干细胞的来源、特性和治疗应用，来探讨MSCs的优势。研究分析了MSCs在免疫调节、抗炎作用和促进组织修复方面的能力。此外，文章还讨论了MSCs在临床试验中的应用，以及它们在治疗各种疾病中的潜力。研究方法包括文献综述、临床试验分析和对MSCs生物学特性的深入探讨。

研究发现，MSCs具有多项显著优势。首先，它们可以避免免疫排斥，因为它们能够抑制免疫反应，从而使得它们可以安全地移植到不同个体中。其次，MSCs能够通过转移线粒体来帮助修复受损细胞，这是一种独特的细胞间相互作用方式。

此外，MSCs的来源广泛，可以从骨髓、脂肪组织和脐带血等多种组织中提取。它们还具有多向分化能力，可以分化为多种细胞类型，如成骨细胞、软骨细胞和肌肉细胞等。这些特性使得MSCs在治疗从心血管疾病到神经退行性疾病等多种疾病中具有巨大潜力。

尽管MSCs具有显著的优势，但它们在临床应用中也面临一些挑战。主要问题包括不良分化、过度的免疫抑制以及可能促进肿瘤生长的风险。此外，MSCs的长期安全性和稳定性仍然是研究的重点。尽管如此，MSCs在临床试验中的应用已经取得了一定的进展，许多试验已经进入1&2期。

未来的研究方向将集中在优化MSCs的提取和培养方法，提高其治疗效率，并进一步探索其在各种疾病治疗中的应用。随着研究的深入，MSCs有望成为治疗多种疾病的有力工具。

展望未来，MSCs的研究将继续扩展，特别是在个性化医疗和精准医疗的背景下。通过深入了解MSCs的生物学特性和调控机制，科学家们希望能够开发出更安全、更有效的干细胞疗法。此外，随着外泌体等新型治疗工具的出现，MSCs的研究可能会开辟新的治疗途径，为患者提供更多的治疗选择。总之，MSCs的研究和应用前景广阔，它们有望在未来的医疗实践中发挥重要作用。

参考文献：

Janani Gopalarethinam, Aswathy P. Nair, Mahalaxmi Iyer, Balachandar Vellingiri, Mohana Devi Subramaniam,Advantages of mesenchymal stem cell over the other stem cells,Acta Histochemica,Volume 125, Issue 4,2023,152041,ISSN 0065-1281.

肺结节是胸部影像中检出最频繁的异常之一，诊断的关键方面是区分与肺癌临床相关的恶性结节和良性结节。尽管已有许多努力，肺癌仍然是死亡率最高、全球经济负担最大的恶性肿瘤，在中国尤其具有重大影响。

早期疾病患者更有可能接受治愈性治疗，并且预后优于晚期诊断的患者。在中国，早期肺癌检出率与高收入国家相比仍有差距。这种情况强调了在中国广泛进行肺癌筛查的迫切需要，以确认早期发现的病例。

研究方法

低剂量计算机断层扫描（LDCT）已被确认为肺癌筛查的有效工具。关键研究表明LDCT显著降低了肺癌死亡率。随着LDCT的广泛应用，肺结节的检出率逐渐提高。然而，至少95%的肺结节筛查是良性的，需要精确的管理策略以确保适当的干预。现有的结节管理指南主要基于它们的密度和大小对结节进行分类。根据密度，肺结节被分为实体和亚实体，后者进一步细分为纯磨玻璃结节（pGGN；无实体成分）和混合磨玻璃结节（mGGN；同时具有磨玻璃和实体成分）。

结节的大小也会影响其属性的评估。作为最受欢迎的指南之一，肺CT筛查报告和数据系统（Lung-RADS）建议将6毫米或更小的实体结节和30毫米以下的pGGN视为良性。

此外，几个风险预测模型，如Mayo Clinic模型和Brock University模型，整合了临床和结节资料以评估肺结节。然而，这些模型在中国人群中的表现不佳，且需要手动评估，耗时且劳动密集。因此，迫切需要自动化的肺结节风险评估工具以减少评估者间的变异性。

研究结果

研究提出了一个基于大数据集的三重驱动的中国肺结节报告和数据系统（C-Lung-RADS），用于估计肺结节的恶性风险。该系统分为两个连续阶段，具有不同的任务。它通过自动获取结节大小和密度来区分低、中、高和极高风险结节。

此外，它整合了多模态特征，如影像、临床和随访数据，以识别恶性结节并细化风险等级。随后，在通过移动CT获得的独立测试队列中验证了C-Lung-RADS的性能，并进一步探索了精准管理策略的可访问性。

研究结论

C-Lung-RADS作为一个多阶段方法，增强了早期肺癌的检出，同时优化了医疗资源。进一步采用多模态数据融合增强了极高风险结节的诊断准确性。

实施了针对不同风险水平的肺结节患者的标准化监测或干预策略，从而防止了不必要的侵入性程序和诊断延迟。预计C-Lung-RADS将补充传统的筛查方法，推动肺癌管理范式的革命性转变。

参考文献：

Wang C, Shao J, He Y, Wu J, Liu X, Yang L, Wei Y, Zhou XS, Zhan Y, Shi F, Shen D, Li W. Data-driven risk stratification and precision management of pulmonary nodules detected on chest computed tomography. Nat Med. 2024 Sep 17. doi: 10.1038/s41591-024-03211-3. Epub ahead of print. PMID: 39289570.

一项研究调查了血清素标志物与健康中年人的认知功能以及磁共振成像（MRI）测量的大脑萎缩和血管损伤之间的关联。

研究方法

研究包括了来自弗雷明汉心脏研究的2262名认知健康的参与者，他们接受了神经心理评估；其中，2028人还进行了脑部MRI检查。使用酶联免疫吸附测定法测量了血清素、可溶性血清素受体（sOB-R）及其比值（自由血清素指数[FLI]），后者指示血清素的生物利用度。认知和MRI测量是使用标准化协议得出的。

研究结果

较高的sOB-R与较低的分数各向异性（FA, β = -0.114 ± 0.02, p < 0.001）、较高的自由水（FW, β = 0.091 ± 0.022, p < 0.001）和峰宽骨架平均扩散率（PSMD, β = 0.078 ± 0.021, p < 0.001）相关。相应地，较高的FLI与较高的FA（β = 0.115 ± 0.027, p < 0.001）和较低的FW（β = -0.096 ± 0.029, p = 0.001）和PSMD（β = -0.085 ± 0.028, p = 0.002）相关。

研究结论

较高的血清素生物利用度与健康中年人更好的白质（WM）完整性相关，这支持了血清素在晚年痴呆风险中的假定神经保护作用。中年期间较高的血清素生物利用度可能有助于预防痴呆。对于有内脏肥胖的个体，潜在的益处可能更强。DTI测量可能是亚临床神经病理学的敏感替代标志物。

参考文献：
Charisis S, Short MI, Bernal R, Kautz TF, Treviño HA, Mathews J, Dediós AGV, Muhammad JAS, Luckey AM, Aslam A, Himali JJ, Shipp EL, Habes M, Beiser AS, DeCarli C, Scarmeas N, Ramachandran VS, Seshadri S, Maillard P, Satizabal CL. Leptin bioavailability and markers of brain atrophy and vascular injury in the middle age. Alzheimers Dement. 2024 Aug 12. doi: 10.1002/alz.13879. Epub ahead of print. PMID: 39132759.

癌性恶液质（cachexia）是癌症的常见并发症，与死亡风险增加相关。生长分化因子 15（GDF - 15）是一种循环细胞因子，其水平在癌性恶液质中升高。

在一项小型、开放标签的 1b 期研究中，涉及癌性恶液质患者，ponsegromab 是一种抑制 GDF - 15 的人源化单克隆抗体，与体重增加、食欲改善、身体活动能力提高以及血清 GDF - 15 水平降低相关。

在这项 2 期、随机、双盲、12 周的试验中，我们将患有癌性恶液质且血清 GDF - 15 水平升高（≥1500 pg/mL）的患者以 1:1:1:1 的比例随机分配，接受 100 mg、200 mg 或 400 mg 的 ponsegromab 或安慰剂皮下注射，每 4 周一次，共注射三次。主要终点是 12 周时体重与基线相比的变化。关键次要终点是食欲和恶液质症状、身体活动的数字测量以及安全性。

结果

共有 187 名患者接受了随机分组。其中，40% 患有非小细胞肺癌，32% 患有胰腺癌，29% 患有结直肠癌。在 12 周时，ponsegromab 组的患者体重增加明显高于安慰剂组，100 mg 组的组间中位数差异为 1.22 kg（95% 可信区间，0.37 至 2.25），200 mg 组为 1.92（95% 可信区间，0.92 至 2.97），400 mg 组为 2.81（95% 可信区间，1.55 至 4.08）。与安慰剂组相比，400 mg ponsegromab 组在食欲和恶液质症状以及身体活动方面的测量指标均有所改善。ponsegromab 组 70% 的患者和安慰剂组 80% 的患者报告了任何原因的不良事件。

结论

在患有癌性恶液质且 GDF - 15 水平升高的患者中，用 ponsegromab 抑制 GDF - 15 可导致体重增加、整体活动水平提高和恶液质症状减轻，这些发现证实了 GDF - 15 作为恶液质驱动因素的作用。

参考文献：Groarke JD, Crawford J, Collins SM, Lubaczewski S, Roeland EJ, Naito T, Hendifar AE, Fallon M, Takayama K, Asmis T, Dunne RF, Karahanoglu I, Northcott CA, Harrington MA, Rossulek M, Qiu R, Saxena AR. Ponsegromab for the Treatment of Cancer Cachexia. N Engl J Med. 2024 Sep 14. doi: 10.1056/NEJMoa2409515. Epub ahead of print. PMID: 39282907.