再生障碍性贫血

再生障碍性贫血的治疗以一般治疗、药物治疗、对症治疗及病因治疗为主。

治疗目标

再生障碍性贫血的治疗目标为控制感染，缓解或纠正出血、贫血症状，促进骨髓造血功能恢复。

一般治疗

1.预防感染：注意饮食和环境卫生，重型再生障碍性贫血患者应注意采取保护性隔离措施。

2.避免出血：避免外伤及剧烈活动，避免出血发生。

3.合理用药：注意减少危险因素的接触，尤其是对骨髓有损伤作用和抑制血小板功能的药物。

药物治疗

1.抗淋巴/胸腺细胞球蛋白：属于免疫抑制剂的一种，适用于年龄大于50岁，或无人类白细胞抗原（HLA）相配同胞供髓者的重型再生障碍性贫血。该药物使用多采取静脉滴注，使用前要进行过敏试验，用药过程中用糖皮质激素防治过敏反应，可与环孢素组成强化免疫抑制方案，注意大于60岁的患者慎用。

2.环孢素：属于免疫抑制剂，适用于全部再生障碍性贫血患者。大部分患者需要长期维持口服治疗，对重型再生障碍性贫血的有效率可达40%～60%，出现疗效的时间至少需要3个月。常见不良反应有恶心、呕吐、肝肾功能损伤、多毛、牙龈增生、肌肉震颤等。使用期间需监测血药浓度来调整药物剂量和疗程。

3.雄激素：是治疗非重型再生障碍性贫血不必依赖输血患者，以及先天性再障的首选药物。常用药物为司坦唑醇、丙酸睾酮和十一酸睾酮，对造血干细胞具有直接刺激作用，可促进其增殖和分化。部分患者对于雄激素有依赖性，停药后复发率达25%～50%。丙酸睾酮的男性化副作用较大，多次使用后注射部位肌肉（如臀部、手臂等）发生硬块。疗程及剂量应视药物的作用效果和不良反应调整。

4.造血生长因子：适用于重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗未痊愈的患者。常用药物有艾曲波帕和重组人血小板生成素，可提高患者的血液学缓解率以及促进骨髓恢复造血。

5.促凝血药物：可控制出血，主要为促凝血药，如酚磺乙胺等。合并血浆纤溶酶活性增高者可用抗纤溶药物，如氨基乙酸，但泌尿生殖系统出血患者需禁用。子宫出血患者可肌注丙酸睾酮。针对血小板减少引起的严重出血者可输注浓缩血小板。

6.抗感染药物：可控制感染，应取可疑感染部位的分泌物，或尿液、大便、血液等进行细菌培养和药敏试验，然后再选择广谱抗生素治疗。常用药物有青霉素类、阿莫西林、头孢菌素等，长期广谱抗生素治疗可诱发真菌感染和肠道菌群失调。

7.护肝药物：可起到保护肝脏的作用，合并肝功能损伤的再生障碍性贫血患者，可酌情选择护肝药物，例如复方甘草酸苷，可能出现头痛、腹痛、血压升高等不良反应。

8.祛铁药物：反复输血出现铁过载，血清铁蛋白超过1000μg/L，可应用去铁胺治疗。

对症治疗

输血：有助于纠正贫血，适用于血红蛋白低于60g/L且患者对于贫血耐受性较差时，但应避免输血过多。

病因治疗

造血干细胞移植：适用于40岁以下、无感染及其他并发症、有合适供体的重型再生障碍性贫血患者，可达到根治目的。造血干细胞移植后长期无病存活率可达60%～80%。常见不良反应为恶心、呕吐、口腔疼痛、腹泻等。

中医治疗

中医治疗再生障碍性贫血需要辨证论治，需要到正规的中医院进行治疗。

治疗周期

再生障碍性贫血患者的治疗疗程通常需要2～3年。

治疗后效果如何？

确诊为再生障碍性贫血的患者及时采取病因治疗、支持治疗和免疫治疗等，大多数患者可缓解甚至痊愈，但如果延误治疗时机，少数患者可因重度感染和出血而死亡。

多长时间复诊？

再生障碍性贫血患者治疗阶段建议治疗１个月左右进行血常规复查。