阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗是针对疾病的主要的3个方面:血管内溶血、血栓形成倾向及骨髓功能减退。症状的出现并不固定,因而治疗主要根据出现的症状而定。
治疗目标
解决患者的血红蛋白尿,血栓形成,消除患者的造血功能衰竭。
药物治疗
1.单抗类药物
依库珠单抗:艾库组单抗可以明确抑制PNH的血管内凝血。 它可以改善大多数患者的贫血,也可以迅速解除患者的乏力感。只要患者存在溶血就应该使用艾库组单抗。药物花费极高,因此应明确使用的适应证(即溶血,缓解重度贫血,有症状的肌张力障碍,肾损害的证据,血栓形成等)。由于存在较低的感染脑膜炎双球菌的风险,所有的患者在开始这种治疗前2周都应接受疫苗免疫。只要患者接受艾库组单抗治疗,就应该随时保持该免疫状态。
2.激素类药物
泼尼松龙:主要用于过敏性与自身免疫性炎症性疾病。常见的不良反应有库欣综合征面容和体态、下肢浮肿、体重增加、紫纹、创口愈合不良、易出血倾向、痤疮、股骨头缺血性坏死。对激素类药物过敏者禁用。心脏病或急性心力衰竭、憩室炎、糖尿病、情绪不稳定患者慎用。
其他治疗
输血治疗:输血除了能提高血红蛋白,抑制红细胞生成,维持组织需氧,还能间接减少补体敏感的红细胞。
治疗周期
治疗周期根据患者的表现而定,大约6个月。
治疗后效果如何?
经正规的积极治疗后,患者的阵发性睡眠性血红蛋白尿症情况可逐渐缓解;但若不积极治疗,严重者可出现颅内高压甚至危及生命。
多长时间复诊?
出院后1-2个月内注意复查X线、CT、磁共振,并依据复查结果进行下一步的治疗及康复。
洪哲
主治医师
泌尿外科
复旦大学附属肿瘤医院
何良志
主任医师
中医内科
中国中医科学院西苑医院
章敬东
副主任医师
男科