肥大细胞白血病

本病主要通过化疗、分子靶向治疗、免疫治疗、造血干细胞移植等手段来控制病情，部分患者经过及时、规范的治疗，可以被治愈或维持病情长期稳定。

治疗目标

本病治疗目的在于缓解患者的症状，控制病情发展，延长患者的生存期。

药物治疗

１．化疗

是治疗本病的主要手段，治疗中用到的药物通常能杀死白血病细胞或阻止其生长。常用的化疗药物有生物碱类（如长春新碱、高三尖杉酯碱）、蒽环类药物（如柔红霉素）、烷化剂（如环磷酰胺、异环磷酰胺）、激素类（如泼尼松）、抗嘧啶代谢药物（如阿糖胞苷）等等。治疗时一般采用联合化疗方案，利用不同药物从多个路径攻击破坏白血病细胞，强化疗效。根据患者个人体质和病情，化疗过程可能会伴随一些副作用，如胃肠道反应、肝功能损伤、脱发、骨髓抑制等。孕妇、严重贫血者禁用。

２．分子靶向治疗

导致白血病发生的异常白细胞常携带有特定的基因位点或信号传导通路，而分子靶向药物能够针对这些基因位点或信号通路精准攻击白血病细胞，抑制异常白细胞的增殖，同时避免伤及正常细胞。常用的靶向药物有酪氨酸激酶抑制剂（如索拉非尼、米哚妥林、奎扎替尼、伊沃替尼、恩西地平等）， 其不良反应有皮疹、水肿、腹泻等。对该药过敏者、严重心力衰竭者禁用。

３．免疫治疗

免疫治疗的目的是增强机体免疫功能，进一步控制白血病细胞，提高疗效。常见治疗药物有利妥昔单抗，其不良反应有恶心、皮肤瘙痒、头痛等。对该药过敏者、类风湿性关节炎患者禁用。

手术治疗

造血干细胞移植术：目前治疗本病最有效的方法。手术中，为了清除患者体内的异常细胞，会先对患者进行大剂量放疗或化疗处理，随后再将正常的造血干细胞（来源于自身或他人）移植入患者体内，使患者重建正常造血功能及免疫系统。根据正常造血干细胞的来源，手术可分为自体造血干细胞移植和异体造血干细胞移植：

1. 自体移植：顾名思义，造血干细胞来源于患者自身。适用于病情较轻的患者。这种移植不会出现排斥现象，并发症较少，但较易复发。
2. 异体移植：是指将他人的正常造血干细胞移植到白血病患者体内。适用于病情较重的患者。移植复发率较低，但并发症较多，且对提供造血干细胞的供者有较高要求。

其它治疗

放疗：即用高强度的放射线来杀死肿瘤细胞。在治疗白血病患者时，放疗一般作为化疗的辅助治疗方案。另外，在造血干细胞移植术前进行放疗可以起到预防移植后复发的作用。

治疗周期

本病多需长期持续性治疗。

治疗后效果如何？

1. 经过合理规范而有效的治疗后，大部分患者可以被治愈或长期稳定；
2. 如果未经长期规范化治疗，可能出现感染、出血、多脏器衰竭等严重并发症，危及生命。

是否需要复诊？多长时间复诊？

需要复诊。一般治疗期间需每月复诊，病情稳定后每半年复诊一次。具体需遵医嘱。