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慢性粒细胞白血病

慢性粒细胞白血病

别名:慢性髓系白血病,慢性髓细胞白血病,慢粒

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肿瘤内科 血液科

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慢性粒细胞白血病相关科普内容

文章 中西医结合治疗慢性粒细胞白血病:一个成功案例

在上世纪八十年代中期,慢性粒细胞白血病的治疗主要依赖于干扰素和羟基脲等药物,尽管这些药物可以使血象和骨髓得到缓解,但由于费城染色体及其BCR/ABL融合基因不能转阴,许多患者在3到4年内疾病会进展,甚至发生急变而预后不良。为了解决这个问题,需要通过治疗促进染色体及其基因的转阴,获得分子生物学缓解,从而实现长治久安的效果。 游先生在2013年底被诊断出患有慢性粒细胞白血病,并开始接受靶向药物伊马替尼的治疗。虽然他的血象降至正常,骨髓增殖性改变得到控制,获得了血液学缓解,但其基因始终未能转阴,分子生物学水平依然残留病灶,尽管微小程度。这种情况是复发进展急变的根源,必须采取措施消除它。 由于西医方面的二代靶向药物价格昂贵,游先生及其家人转而寻求传统中医药的帮助。他们找到了李达教授,一个擅长中医“和血”辨治常见多发血液病的专家。李达教授从病证结合角度出发,拟定采取“固本澄源”和血治法,主要以扶正补虚为主,清解余毒为辅,通过方药介导生物学效应消杀残留病灶,并结合国医大师的“和解”经验,促进增效排毒施治。 经过三月余的辨治调理,游先生的融合基因获得了转阴效果,但不稳定。继续辨治调理后,2018年6月再次检查BCR/ABL融合基因,持续转阴了。随后,游先生每三个月来门诊辨析调方,坚持调理,并复查融合基因,至今持续转阴。转阴一年后,他自行减半伊马替尼剂量,自2019年8月至今伊马替尼每日200毫克,常规剂量一半。 通过中西医结合治疗,游先生的基因转阴,从分子生物学角度发挥了调控效果。这是中医中药与时俱进的疗效的体现。2021年9月27日,游先生来复诊,连连称赞传统中医的神奇疗效。

医疗星辰探秘

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文章 慢性粒细胞白血病:病因、症状、诊断与治疗

慢性粒细胞白血病(CML)是一种骨髓造血干细胞恶性克隆衍生的疾病。它源自9号染色体长臂移至22号染色体短臂上,形成了费城染色体。这种染色体移位导致c-abl基因与bcr基因融合,形成bcr-abl嵌合基因,成为恶性克隆的标志。 大多数患者的病因不明,电离辐射是CML的唯一明确的危险因素。据报道,日本核爆炸幸存者中,CML的发病率增加了7倍,年轻人和5岁以下的儿童的发病率最高。 CML的主要临床表现包括全身不适、乏力、体重减轻、发热、骨关节疼痛等。少数患者无症状,仅在血常规检查时发现白细胞数增高而诊断此病。肝脾淋巴结肿大、CNS受累、皮肤浸润、肺功能障碍与关节炎、阴茎异常勃起等也可能出现。 实验室检查显示周围血象主要为白细胞增多,血色素在80g/L左右,血小板增多。分类可见粒系增多,包括嗜酸、嗜碱粒细胞增多。原始粒细胞增多不明显,以中、晚幼和成熟粒细胞为主。血液检查中白细胞碱性磷酸酶减低。骨髓检查显示增生活跃,以粒系增生为主,原始粒细胞<10%,多为中、晚幼粒细胞及杆状核细胞粒∶红为10~50∶1。部分患者可见骨髓纤维化。骨髓巨核细胞明显增多,以成熟巨核细胞为主。骨髓培养集落与丛落皆增多。染色体检查发现Ph染色体,bcr-abl融合基因阳性。 治疗方法主要包括骨髓移植和靶向药物治疗。骨髓移植是惟一可使CML患者获得治愈的治疗方法。靶向药物伊马替尼是专门研制出来针对bcr-abl基因的药物,能够很好地控制住bcr-abl基因的蛋白产物,控制住疾病的进展。现在绝大部分的病人都能够获得长期的生存,10年以上的生存超过90%。如果效果不好的话再转换成二代药的治疗,又可以有一半以上的病人再获得疾病的控制。 慢粒的治疗目标是延长患者生存,改善生活质量,减少疾病进展,延长慢性期,不要进入到加速和急变期,提高患者的生存质量。现在的研究发现,只有血象都正常了、染色体都转阴了、要在国际标准化的实验室做出来的基因小于0.001,才可能获得长生存。 如果出现乏力、低热、多汗、盗汗或体重减轻等代谢亢进表现;因脾肿大引起左上腹沉重不适、食后饱胀;有因脾脏梗塞出现左上腹或左下胸剧痛;白细胞过多导致白细胞在血管内“阻滞”或栓塞,有时可出现视力模糊、呼吸窘迫、阴茎异常勃起等瘀滞症状;无原因发现白细胞、血小板异常增高;无原因出现脾脏肿大等情况,可能患有慢粒。

康复之路

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文章 慢性粒细胞白血病的最佳治疗方法:及早、规范使用格列卫

慢性粒细胞白血病(CML)是一种血液系统的恶性肿瘤,早期诊断对于提高治疗效果至关重要。确诊CML通常需要进行染色体、FISH或融合基因检查。若确诊,格列卫是目前最有效的治疗药物之一。然而,使用格列卫时需要注意以下几点:首先,必须尽早开始治疗;其次,必须坚持长期服用,接近终生;最后,千万不要擅自减量或停服,否则可能会导致耐药性的出现。因此,患者在使用格列卫时应严格遵守医嘱,确保治疗的连续性和规范性。

病友互助家园

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文章 慢性粒细胞白血病:治疗选择、疗效和副作用

慢性粒细胞白血病(CML)是一种白血病类型,主要由Ph染色体易位引起。该疾病的治疗目标是控制白血病细胞的生长和扩散,改善患者的生活质量和预期寿命。以下是关于CML治疗的一些常见问题和答案。 为什么CML诊断后应该尽快开始治疗? CML可以分为慢性期、加速期和急变期。早期开始治疗可以更好地控制病情,提高治疗效果。如果延迟治疗,白血病细胞可能会进一步增殖和恶化,导致治疗难度增加和预后不佳。 CML是否可以治愈? CML的治愈性取决于多种因素,包括疾病阶段、治疗方法和个体差异。目前,骨髓移植是CML的主要治愈方式,成功率约为80%。然而,移植手术存在一定的风险和并发症。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是另一种常用的治疗方法,约50%的患者可以达到深度缓解的疗效,部分患者甚至可以实现停药状态(临床治愈)。 CML患者的预期寿命是多少? 自从TKI问世以来,CML患者的预期寿命已大幅提高。应用TKI治疗的患者,5年存活率可达到90%左右,接近普通人群的水平。这意味着,通过规范的TKI治疗,CML患者可以长期存活,并将其视为一种可控的慢性疾病。 TKI是如何工作的? TKI是一种靶向治疗药物,可以特异性地作用于CML细胞,阻止其增殖和生长。伊马替尼是第一代TKI药物,尼洛替尼和达沙替尼是第二代TKI药物,具有更高的疗效和更低的副作用发生率。TKI的使用需要严格遵守医嘱,并定期监测副作用和病情变化。 TKI的副作用有哪些? TKI的副作用相对较少且轻微,但仍需注意。常见的副作用包括血液学不良反应(如白细胞、红细胞和血小板下降)、非血液学不良反应(如皮疹、水肿、肌肉痉挛和心血管事件)以及生化异常(如胆红素、血糖、脂肪酶、转氨酶等生化指标异常)。不同类型的TKI可能会有不同的副作用发生率和严重程度。

健康解码专家

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文章 胃肠道肿瘤靶向药物慈善赠药项目简介

以下是四个针对胃肠道肿瘤的靶向药物慈善赠药项目的简介,旨在帮助符合条件的患者获得药品援助。 1. 索坦患者援助项目:适用于甲磺酸伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤(GIST)、不能手术的晚期肾细胞癌(RCC)以及不可切除的、转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤成年患者(pNET)。 2. 格列卫全球患者援助项目:面向费城染色体阳性、在慢性期、加速期或急变期的慢性粒细胞白血病(3周岁以上);c-Kit阳性,不可切除(不可手术)和/或转移的恶性胃肠道间质肿瘤的患者(18周岁以上)及不能切除、复发或者转移的隆突性皮肤纤维肉瘤(DFSP)患者。 3. 爱必妥药品援助项目:适用于18周岁以上的转移性结直肠癌患者,经注册医生医学评估为符合爱必妥中国药品适应症的KRAS野生型或RAS野生型患者。 4. 安维汀药品援助项目:面向转移性结直肠癌的低保患者(享有低保待遇至少一年)和经济贫困的非低保患者,使用安维汀治疗至少4个月,总的治疗剂量不低于2.5mg/kg/w,疾病无进展或者仅进展一次,经临床评估能够继续从安维汀治疗中获益,但因经济原因无法继续承担药品费用。 以上项目的详细信息和申请流程请参考各自的项目介绍。

健康驿站

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文章 伊马替尼:慢性粒细胞白血病治疗的里程碑

伊马替尼(imatinib)是一种选择性BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂(TKI),自2001年问世以来,对慢性粒细胞白血病(CML)患者的预后改善显著。它开创了CML治疗的新时代,并引领了肿瘤分子靶向治疗的新纪元。 在《新英格兰医学杂志》上发表的研究结果显示,伊马替尼在治疗初诊CML患者方面具有明显的疗效优势。10年随访结果表明,伊马替尼的治疗有效性持续存在,且无毒性反应的叠加,对患者安全。 伊马替尼的成功不仅改变了CML的治疗格局,也推动了分子靶向药物的发展。随着对肿瘤发生发展机制以及肿瘤耐药机制认识的不断进展,相信会出现更多的分子靶向药物和新的治疗策略,治愈肿瘤也许不再是梦想。

医疗故事汇

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文章 慢性粒细胞白血病:治疗目标、首选方案和预后

慢性粒细胞白血病(CML)是一种源自骨髓造血干细胞的恶性增殖性疾病,约占成人白血病的15%。在中国,CML的中位发病年龄为45-50岁,相比西方国家更趋年轻化。 治疗CML的主要目标是尽早实现遗传学缓解,甚至更深层次的分子学反应,以提高患者的生活质量并达到功能性治愈。目前,酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是CML的一线治疗方案。通过规范服药和定期监测,CML患者的10年生存率可达到85%-90%。

生命之光传递者

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文章 20种高发大病:了解这些可能拖垮家庭的健康威胁

在我们的生活中,总有一些疾病会对我们的健康和财务造成巨大影响。以下是20种最常见的、最有可能导致家庭经济困难的大病。 首先是儿童白血病,一个对家庭和社会都有深远影响的疾病。其次是先心病和末期肾病,这两种疾病都需要长期治疗和护理,给家庭带来沉重的经济负担。乳腺癌和宫颈癌是女性常见的癌症,治疗费用高昂。重性精神疾病、耐药肺结核和艾滋病机会性感染也需要大量的医疗资源和费用。血友病和慢性粒细胞白血病是遗传性疾病,治疗和管理成本很高。唇腭裂、肺癌、食道癌和胃癌等癌症的治疗费用同样不菲。I型糖尿病和甲亢是慢性疾病,需要终身管理和治疗。急性心肌梗塞和脑梗死是突发性疾病,治疗费用高昂。最后,结肠癌和直肠癌也是常见的癌症,治疗成本很高。 了解这些疾病的特点和治疗方法,可以帮助我们更好地应对可能出现的健康危机,避免因疾病而陷入经济困境。

全球医疗视野

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文章 慢性粒细胞白血病病友的微信交流群:共同面对高昂的治疗费用

在一位慢性粒细胞白血病病友的邀请下,我参与并帮助创建了一个微信交流群。这个群很快就有了50多位成员,大家都在讨论治疗这种疾病的靶向药物——格列卫的高昂价格。虽然在中国有买三赠九的政策,但每年这三个月的购药费用仍需要76500元,加上其他的化验检查费,总共超过10万元。 一位大姐开始号召大家去上访,要求政府将这种药纳入医保。然而,另一位病友马上提出,这个医患交流群是为了提供看病指导的,希望大家能保持这个纯净的空间。大家最终决定克制和自治,忍受着压力去跟疾病搏斗。 回想起15年前,格列卫还很难买到。我的一位病友在治疗上特别配合并自发学习相关知识,甚至订阅了几种血液学杂志,了解慢性粒细胞白血病的研究进展。他最终通过骨髓移植挽救了生命,但不久后又复发去世了。 如今,技术的进步已经挽救了成千上万慢粒患者的生命。口服格列卫靶向治疗可以让少数患者达到临床治愈。定期复查和严格的监控是非常重要的,可以显著降低疾病进展或死亡的风险。只有在规定的时间内顺利达标,才有可能有更好的预后。 有研究发现,服用格列卫3个月时,BCR-ABL融合基因定量≤10%,服用6个月时≤1%,服用12个月时≤0.1%,患者能够获得更持久的无病生存和更少的疾病进展。定期复查还能及时发现疾病是否耐药,及时换用合适的二代TKI。

健康驿站

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文章 白血病的病因:病毒、放射、化学物质及遗传因素的影响

白血病的确切病因仍然未知,但研究表明多种因素可能与其发生有关。这些因素包括病毒、放射、化学物质以及遗传因素。从多项观察研究中发现,白血病的某些方面与遗传因素有关。动物实验研究也证实了这一点。例如,高白血病系的小鼠如AKR、C58自发白血病率高达80%以上,而低白血病系小鼠如615系自发白血病率却不超过10%。 以下是白血病的主要致病因素: (1)病毒:已经证实,某些动物的自发性白血病组织中可以分离出白血病病毒,这是一种C型逆转录病毒。人类白血病的病毒病因研究已经有数十年历史,但目前只有成年人T细胞白血病被确认是由LT细胞白血病病毒-1(HTLV-1)引起的。HTLV-1具有传染性,可以通过性生活、输血和母婴传播。 (2)放射:电离辐射对白血病的影响已经得到证实。其作用与放射剂量大小和照射部位有关。一次大剂量或多次小剂量照射都可能引起白血病。全身照射,特别是骨髓受到照射,可能导致骨髓抑制和免疫抑制。照射后数月仍可能观察到染色体的断裂和畸变,进而可能诱发急性非淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病。其潜伏期大约在2-16年或不足1年之间。 (3)化学物质及毒物:苯的致白血病作用已经得到证实,主要引起急性粒细胞白血病、红白血病和慢性粒细胞白血病。烷化剂和细胞有害药物也可能引起继发性白血病。肿瘤或结缔组织病化疗后引起的继发性白血病即第二肿瘤,以急性非淋巴细胞白血病为主,且发病前常有一个全血细胞减少期。治疗银屑病的药物乙双吗啉、乙亚胺、双酮嗪都是极强的致染色体畸变物质,可能引起继发性急性白血病,类型以急性早幼粒细胞白血病为主,多在服药后1-7年发生。 (4)遗传因素:某些白血病的发生与遗传因素有关。单卵双胎中如果一人患白血病,另一人患白血病的机会为20%。少数白血病有家族性,家族性白血病占白血病病例总数的7%。还偶见先天性白血病。某些遗传性疾病也常伴较高的白血病发病率,包括Down、B1oom、K1inefelter、Fanconi和WiskottAldrich等综合征,这些遗传性疾病多数具有染色体畸变和断裂。

康复之路

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