本病尚无法彻底治愈,但通过补充生长激素或同时补充性激素,可让患儿得到正常的发育。
治疗目标
小儿生长激素缺乏症的治疗目标,是让患儿的身高发育至正常水平,并避免可能存在的性器官发育异常。
药物治疗
1.生长激素:常用药物如基因重组人生长激素(rhGH)替代治疗已被广泛应用。可促进患儿生长发育,而且治疗时年龄越小,效果越好,促生长治疗应持续至骨骺闭合为止。
基因重组人生长激素治疗过程中可能出现甲状腺功能减退,故须进行监测甲状腺功能,必要时加用左甲状腺素维持甲状腺功能正常。此外应用基因重组人生长激素治疗还可出现注射局部红肿、暂时性视盘水肿(视力下降)、颅内高压(头疼、恶心、喷射性呕吐)等症状,而且还可能会增加肿瘤发生、复发的危险性或导致糖尿病的发生。因此对恶性肿瘤及严重糖尿病患者不建议用基因重组人生长激素治疗,在基因重组人生长激素治疗前应排除颅内肿瘤、糖尿病。
2.合成代谢激素:如氧甲氢龙、氟羟甲睾酮、司坦唑醇等,适用于不适合使用重组人生长激素治疗的患儿,但要注意,该类药物可能会损伤肝功能,要密切监测肝功能,肝功能严重异常者禁用。
3.性激素:男孩可注射长效庚酸睾酮,女孩可用炔雌醇或妊马雌酮等,适用于同时伴有性腺轴功能障碍的生长激素缺乏症患儿,骨龄达12岁时可开始用性激素治疗,由小剂量开始使用,酌情逐渐增加,同时需监测骨龄。
治疗周期
本病多需长期治疗,生长激素替代治疗一般需治疗至骨骺闭合为止,性激素补充治疗可能需要终身治疗。
治疗后效果如何?
如果治疗及时,患儿的生长发育可无明显异常,生长发育至正常水平。
如果不及时规范治疗,会导致患儿出现匀称性身材矮小,甚至还会有性器官发育异常,导致身材矮小的同时出现不孕不育。
多长时间复诊?
建议患儿2~3个月复诊1次,监测身高体重和性器官发育情况,同时监测甲状腺功能、血糖和眼底等。
张旭中
副主任医师
小儿内科
安徽省立医院
徐萍
主任医师
内分泌科
江苏大学附属医院
陈贺
主任医师
内分泌科