左心衰竭合并右心衰竭
左心衰竭合并右 衰竭大多为慢性病程，即先出现左心衰竭，随后出现右心衰竭。同时表现为左心衰竭的症状，如呼吸困难、端坐呼吸等，以及右心衰竭的症状，如乏力、食欲缺乏、肝大、胸腔积液、腹水和外周水肿等。应注意在右心衰竭加重时，呼吸困难会减轻，且血压易偏低。左心衰竭合并右心衰竭急性期的治疗以挽救生命为主。稳定期的治疗则侧重于防止发生心律失常、康复和提高生活质量，这部分患者常伴较严重的水肿，但有效循环血容量不足，过度利尿、扩血管可能造成低血压，应根据血压和心率适当选用 ACEI/ARB、β受体阻滞剂和醛固酮受体拮抗剂。 文献报道左西孟旦用于治疗肺动脉高压导致的右心衰竭具有较好的应用前景。降低肺动脉高压的靶向药物如 5 型磷酸二酯酶抑制剂、内皮素受体拮抗剂和类前列环素，目前缺乏大规模临床研究证据证实此类药物对左心疾病导致的肺动脉高压及右心衰竭的有效性，并且这些药物引起的肺动脉压的急剧变化是否能为患者带来益处尚不明确。
右心瓣膜病
常见引起右心衰竭的右心瓣膜病为二尖瓣关闭不全、肺动脉瓣关闭不全和肺动脉瓣狭窄，绝大部分是由于各种原因的肺动脉高压所致。其他引起二尖瓣关闭不全的病因包括感染性心内膜炎、Ebstein 畸形和三尖瓣脱垂等。右心瓣膜病导致右心衰竭的治疗遵循右心衰竭的一般治疗原则，但需防止过度利尿造成心排血量减少。器质性瓣膜疾病应遵循相关指南给予外科或介入治疗。
血压是指血液在血管中流动时，对血管内壁所产生的侧压力。血压是重要的生理机制它的形成与心肌的收缩力关系密切，而心力衰竭是指各种心血管疾病发展到终末期后使心脏的收缩舒张能力下降，而引发一系列临床并发症。
心力衰竭发生以后，左室收缩力下降，射血分数减低，在一定程度上就会影响到血压。心力衰竭患者多出现低血压，如果为心衰所导致的血压下降，在治疗上应当首先针对心脏的功能进行改善，当心肌收缩力增强后，血压就会有所好转，对于一些疾病可以考虑用强心药物。
甲板是覆盖在指趾远端的硬质角质成分。甲板从甲母质生发而来，覆盖在甲床上。远端甲母质生成腹侧甲板，近端甲母质生成背侧甲板。相应的，远端甲母质病变会影响腹侧甲板，近端甲母质病变造成背侧甲板的改变。
一过性甲母质病变可以导致甲板横沟。甲周血管也会影响甲母质和甲床进而出现甲板改变。甲板被甲皱襞包绕，甲板远端游离缘下皮肤称为甲下皮。这些部位病变相应也会影响甲板。
全白甲可分为先天性和获得性两类。先天性全白甲是很多遗传综合征的表现之一。获得性全白甲与系统性疾病相关，包括胆石症、肝硬化、充血性心力衰竭、麻风、霍奇金淋巴瘤、缺血性心肌病、消化性溃疡、肾功能衰竭、溃疡性结肠炎等
一、概述
心力衰竭是各种心脏疾病的严重和终末阶段，在各年龄段的病残率和病死率均高于其他心血管疾病，而高血压是导致心力衰竭发生、发展的最重要原因之一。降压治疗可大幅度降低高血压患者心力衰竭的发生率，也可减少高血压合并心力衰竭患者的心血管事件，降低病死率，改善预后。
二、降压药物选择
全身神经内分泌的过度激活与高血压密不可分，是导致和促进心脏病理性重构进而发展为心力衰竭的关键机制。其中 RAAS 和交感神经系统过度激活发挥重要作用。因此，降压达标的同时有效抑制 RAAS 和交感神经活性，是预防和治疗高血压合并心力衰竭的基础。
三、药物选择原则
优先选择 ACEI/ARB、β受体阻滞剂及醛固酮受体拮抗剂。
推荐选择联合用药治疗
- ACEI/ARB 与β受体阻滞剂
- ACEI/ARB＋β受体阻滞剂＋醛固酮受体拮抗剂
心力衰竭并不是一个单一的一种疾病,而是一组综合征，引起心衰的原因很多。所有会导致心脏泵血能力下降的原因都可能引起心力衰竭，包括心脏本身的问题和其他系统的原因。
在认识心力衰竭之前我们需要认识一下心脏。心脏主要由冠状动脉、传导系统、心肌组织构成，冠状动脉为心脏自身提供血提供营养，传导系统来调节心脏工作的节奏，心肌组织完成有效收缩将血液送出心脏。
当心脏自身出现问题或者心脏所需负担的工作过重时就会出现心力衰竭，引起很多症状。
心脏本身的问题：冠状动脉异常→冠状动脉粥样硬化性心脏病（冠心病）、血管炎
传导系统出现异常→病窦综合征、严重的频发室性早搏、心房纤颤
心肌出现异常→病毒性心肌炎、扩张性心肌病、酒精性心肌病、甲状腺功能亢进性心肌病、甲状腺功能减低性心肌病、心肌淀粉样变等
心脏结构异常：风湿性心脏病、重度二尖瓣关闭不全、重度主动脉瓣关闭不全、主动脉瓣狭窄等
心脏所负担的工作过重：高血压病、肺动脉高压、肥厚梗阻性心肌病、严重贫血、甲状腺功能亢进、慢性阻塞性肺疾病、静脉输液过快、过度的体力活动、分娩等。
心衰的常见症状：
不同程度的胸闷：
A：活动时出现胸闷，心衰越严重，能够负担的活动量越小。
B：夜间阵发性呼吸困难：入睡时突然因胸闷惊醒，被迫采取坐位，坐位休息后胸闷症状可逐渐缓解。
C：端坐呼吸：心衰严重到一定程度后，不能平卧，平卧时即出现明显胸闷，一般采取高枕卧位休息。
咳嗽、咳痰：多出现于夜间，坐位或立位时咳嗽可减轻，痰多为白色泡沫痰，严重时可出现粉红色泡沫痰。
水肿：长期心衰时因体循环淤血可出现身体低垂部位的水肿，一般以足部水肿起始，随心衰加重逐渐向上蔓延。如患者长期卧床，可出现臀部、背部水肿。
疲乏、心慌、头晕、腹胀、食欲下降、恶心、呕吐等
少尿：心衰时肾血流量下降，可以出现尿量减少，长期心衰也可出现尿素氮、肌酐的升高。
常规检查中心脏彩超可以发现大多数的心衰,并评估心脏功能情,也可为心衰原因提供一定依据。
抽血检验的项目中BNP、NT-proBNP是心衰的特征性检验项目，如指标正常基本上可以排除心衰的可能。
高血压心肌纤维化(MF )不但使心室硬度增加，破坏心脏复极化致心律失常，心功能减退，还可导致心肌缺血和心源性猝死。在原发性高血压中,RAAS 系统的激活以及容量和压力负荷的增加均可以诱导心肌细胞和心肌间质细胞凋亡,心肌纤维化与凋亡细胞显著增多密切相关。
在临床上，由于前胶原末端肽的释放与胶原纤维的生成是 1∶1 的关系,所以胶原合成增强的同时伴随着血清前胶原末端肽的生成和释放增加，故可通过测定血清前胶原末端肽的水平估测心肌纤维化的程度。心超、PET 及 CT 均能用以心肌纤维化检查，但是其心肌纤维化检测的精确度均不如对比增强核磁共振成像技术（MRI）。心内膜心肌活检是临床诊断最准确的方法，也是评价其他诊断技术的可靠标准，但其推广应用仍受到限制。
与疤痕组织是永久性的普遍看法相反，现有的证据表明脏器纤维化具有高度可塑性；它不是不可逆的“疤痕”，而是在某些情况下，可逆转的活跃地重建的组织成分。纤维化的发生是一个动态的涉及细胞外基质合成和沉积的过程，而纤维化的逆转则通过应激细胞的消退和基质合成与降解平衡的转变来完成。虽然尚不清楚哪些致病的或临床的因素促进可逆性，但是纤维化逆转已被证明可以导致临床愈后的改善。
中医药治疗优势
中医药可通过调控以下多种相关机制发挥多靶点拮抗 MF 发生发展，如：抑制 TGFβ水平，阻断相关因子生物学作用；调控 RAAS 激活；改善神经体液系统紊乱影响心血管活性；抑制或逆转心室重构；抑制炎症反应，调控免疫细胞因子水平抑制氧自由基生成，拮抗脂质过氧化反应抑制心肌细胞凋亡，缓解局部心肌组织损伤等。
目前证实的有抗纤维化的作用中药提取物有氧化苦参碱、白蒺藜、三七总皂甙、银杏叶提取物、葛根素，丹参酮等，中成药有芪参益气滴丸、麝香保心丸、通心络、丹参酮 IIA 磺酸钠等，复方有血府逐瘀汤、天麻钩藤饮、瓜蒌薤白半夏汤、温胆汤等。近年来中医学者从血瘀、痰浊等角度立论，以“化痰、祛瘀”为原则，治疗高血压心肌纤维化取得了很大成绩。
当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。
很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。
在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。
总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。
VARIPULS平台包括三个主要部分：
VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。
TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。
CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。
这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。
参考文献：
1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.
2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.
近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。
本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。
嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？
嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。
在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。
这个新药有什么效果？安全性如何？
新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：
在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。
这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。
有效性
在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。
文献截图
高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。
和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。
安全性
安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。
除了治疗食管炎，还有哪些应用？
国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：
特应性皮炎
度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。
哮喘
度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。
使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。
慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉
度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。
嗜酸性食管炎
度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。
结节性痒疹
度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。
慢性阻塞性肺疾病
度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：
1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis
2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.
3.国家药品监督管理局药品审评中心
4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024
当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。
研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。
白血病生存率有多低？
白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]。
急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ [5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%[6]。
白血病相关检查有哪些？
1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。
2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。
3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。
4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。
5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。
6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。
7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。
8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。
9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。
10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。
11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。
参考来源
1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).
3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.
4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）
5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.
6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.
近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。
官网截图
1.什么是诱导多能干细胞？
2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]。
与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。
一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。
研究截图
研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。
2.干细胞恢复患者视力，效果如何？
试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。
研究结果
研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。
研究结果
如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。
整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？
我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。
研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。
3.国内与干细胞相关政策有哪些？
在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]。
国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化
2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。
国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。
药监局官网截图
2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。
中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。
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对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用
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2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。
官网截图
提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：
1.急性白血病；
2.慢性白血病；
3.淋巴瘤；
4.多发性骨髓瘤；
5.骨髓增生异常综合征；
6.再生障碍性贫血；
7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；
8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；
9.重型地中海贫血；
10.重度骨髓型放射病；
11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。
参考来源
1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.
2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.
3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.
4.再生医疗等安全性确保等相关法律.
5.药监局官网.
6.中国食品药品检定研究院.
7.北京市人民政府.
8.北京市医疗保障局.
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