肌肉萎缩症介绍
- 典型症状为肌肉无力、肌肉体积小。
- 主要通过药物进行治疗。
- 部分患者可达到治愈,且预后较好。
简介
肌肉萎缩是指肌肉营养障碍,肌肉纤维变细甚至消失等导致的肌肉体积缩小,其病因多样,并发症严重,早期诊断和治疗至关重要,是一种比较常见的疾病。正常成年人中,男性肌纤维直径为48至65μm,女性为33至53μm,如男性小于35μm,女性小于28μm,则可认为肌肉萎缩症。典型表现为肌肉无力、肌肉体积减小、体重下降等。易并发肺炎、压疮,严重者可威胁生命。本病可以治愈,治疗方式包括药物、营养、康复及手术等。部分患者在积极治疗后,可以到达临床治愈的效果,且预后较好。严重如已经瘫痪在床的患者,预后效果很差。
症状表现:
典型症状肌肉无力、肌肉体积小、体重下降。
诊断依据:
- 依据典型症状为肌肉无力、肌肉体积小、体重下降,结合血液检查、肌电图,可见
- 血清肌酸磷酸激酶、乳酸脱氢酶及其同工酶、丙酮酸激酶、醛缩酶、谷草转氨酶、谷丙转氨酶等均有增高,肌电图可见肌肉无力,即可确诊。
肌肉萎缩症有哪些类型?
- 神经源性肌萎缩症:指由神经系统疾病,神经元受损引起相对应的肌纤维减少或无法使用。
- 肌源性肌萎缩症:指肌肉本身营养不良、多发性肌炎等肌肉本身疾病引起。
是否具有传染性?
否。
是否常见?
是,比较常见,目前暂无明确文献说明该病的发病率[1]。
是否可以治愈?
是,部分患者可以达到临床治愈效果,且预后较好。
是否遗传?
是。
是否医保范围?
是
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药事通
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日本药监局自2015年以来批准系列再生医疗相关产品,其中与干细胞相关?一起来看: 1. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2023年3月17日 品牌名称(申请公司): Vyznova(奥里昂生物技术日本有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Neltependocel 简介: 该产品是由人(异体)角膜来源的角膜内皮细胞培养而成的全分化培养的人角膜内皮细胞悬浮液,通过培养从人供体获得的角膜组织中分离的角膜内皮细胞而制备。该产品用于通过移植到大疱性角膜病变患者的前房中重建受损的角膜内皮单层组织。[孤儿再生医疗产品] 2. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2023年3月17日 品牌名称(申请公司): JACEMIN(日本组织工程有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: 含有黑色素细胞的人类(自体)表皮源细胞片 简介: 该产品是一种表皮源细胞片,通过培养从患者正常皮肤组织中分离的表皮细胞和黑色素细胞成片状。该产品用于白癜风的移植,对于非手术治疗无效或不适用的白癜风,在磨皮以提供含有黑色素细胞的表皮细胞以促进再上色后进行移植。 3. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2022年9月26日 品牌名称(申请公司): Carvykti悬浮液(杨森制药有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Ciltacabtagene autoleucel 简介: 该产品是一种再生医疗产品,通过使用重组慢病毒载体向从患者外周血提取的T细胞中引入特异性识别B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)。该产品通过静脉滴注给药,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。[孤儿再生医疗产品] 4. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2022年8月26日 品牌名称(申请公司): Kymriah悬浮液(诺华制药有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Tisagenlecleucel 简介: 该产品是一种人类体细胞处理产品,由经过遗传修饰的T细胞组成,这些T细胞在引入特异性识别CD19抗原的嵌合抗原受体(CAR)后,使用慢病毒载体进行培养和增殖。该产品于2019年3月获批用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病和复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。此次申请增加了用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的适应证。[孤儿再生医疗产品] 5. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2022年1月20日 品牌名称(申请公司): Sakracy(弘前生命科学创新有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: 使用人类羊膜基底的人类(自体)口腔黏膜源上皮细胞片 简介: 该产品是一种自体口腔黏膜上皮细胞片,通过在由人类异体羊膜制备的羊膜基底上播种和培养从患者自身口腔黏膜组织分离的口腔黏膜上皮细胞而生产。该产品旨在通过将细胞片移植到与患者角膜缘干细胞缺乏有关的眼表粘连处,以减轻眼表粘连。[孤儿再生医疗产品] 6. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2021年9月27日 品牌名称(申请公司): Alofisel注射液(武田药品有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Darvadstrocel 简介: 该产品是一种由健康成人皮下脂肪组织来源的间充质干细胞(eASC)经分离和培养后得到的扩增的异体脂肪来源干细胞(eASC)细胞悬浮液。它局部用于克罗恩病患者复杂肛周瘘管的治疗,这些患者对至少一种现有的药物治疗反应不足,处于非活跃期或轻度活跃期。[孤儿再生医疗产品] 7. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2021年6月11日 品牌名称(申请公司): Ocural(日本组织工程有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: 人类(自体)口腔黏膜源上皮细胞片 简介: 该产品是一种口腔黏膜上皮细胞片,通过培养从患者自身口腔黏膜组织中分离的口腔黏膜上皮细胞成片状。该产品用于通过将细胞片移植到角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)患者的眼表来修复角膜上皮缺陷。[孤儿再生医疗产品] 8. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2021年3月22日 品牌名称(申请公司): Breyanzi悬浮液(Celgene Corporation) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Lisocabtagene maraleucel 简介: 该产品是一种再生医疗产品,通过使用重组慢病毒载体向从患者外周血提取的CD4阳性和CD8阳性T细胞中引入特异性靶向CD19抗原的嵌合抗原受体(CAR)。该产品通过静脉给药,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤和复发或难治性滤泡性淋巴瘤。[孤儿再生医疗产品] 9. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2021年1月22日 品牌名称(申请公司): YESCARTA滴注液(第一三共有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Axicabtagene ciloleucel 简介: 该产品是一种再生医疗产品,通过使用重组逆转录病毒载体向从患者外周血提取的T细胞中引入特异性识别CD19抗原的嵌合抗原受体(CAR)。该产品通过静脉滴注给药,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。[孤儿再生医疗产品] 10. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2020年3月19日 品牌名称(申请公司): ZOLGENSMA(诺华制药有限公司) 分类: 病毒载体产品 通用名: Onasemnogene abeparvovec 简介: 该产品是一种非复制型、重组腺相关病毒(rAAV),包含腺相关病毒血清型9(AAV9)衣壳蛋白并携带人类运动神经元存活基因。该产品通过静脉注射给药,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(包括没有临床表现但基因检测可预测的脊髓性肌肉萎缩症)。[孤儿再生医疗产品] 11. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2020年3月19日 品牌名称(申请公司): Nepic(日本组织工程有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: 人类(自体)角膜缘源角膜上皮细胞片 简介: 该产品是由患者自身角膜缘组织来源的角膜上皮细胞培养成片状的角膜上皮细胞片。该产品用于通过将细胞片移植到眼表来重建角膜上皮,用于治疗角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)。[孤儿再生医疗产品] 12. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2018年12月28日 品牌名称(申请公司): STEMIRAC注射液(尼普罗公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: 人类(自体)骨髓源间充质干细胞 简介: 该产品由人类(自体)骨髓源间充质干细胞组成,这些细胞是从患者骨髓液中分离出间充质干细胞后,在体外培养和增殖,然后冷冻保存。该产品通过静脉注射给药,用于改善与脊髓损伤相关的神经症状和功能障碍。[再生医疗产品] 13. 审查类别: 基因治疗产品 批准日期: 2023年6月26日 品牌名称(申请公司): Luxturna注射液(诺华制药有限公司) 分类: 病毒载体产品 通用名: Voretigene neparvovec 简介: 该产品是一种非复制型、重组腺相关病毒(rAAV),包含腺相关病毒血清型2(AAV2)衣壳蛋白并携带人类RPE65基因。该产品通过眼底注射给药,用于治疗由双等位基因RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良症。[孤儿再生医疗产品] 14. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2022年12月20日 品牌名称(申请公司): Breyanzi悬浮液(百时美施贵宝有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Lisocabtagene maraleucel 简介: 该产品是一种再生医疗产品,通过使用重组慢病毒载体向从患者外周血提取的CD4阳性和CD8阳性T细胞中引入特异性靶向CD19抗原的嵌合抗原受体(CAR)。该产品于2021年3月获批用于治疗至少接受过2线化疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤和复发或难治性滤泡性淋巴瘤。此次申请将适应证扩展到只接受过1线化疗的患者。[孤儿再生医疗产品] 15. 审查类别: 再生医疗产品 批准日期: 2022年12月20日 品牌名称(申请公司): YESCARTA滴注液(第一三共有限公司) 分类: 人类体细胞处理产品 通用名: Axicabtagene ciloleucel 简介: 该产品是一种再生医疗产品,通过使用重组逆转录病毒载体向从患者外周血提取的T细胞中引入特异性识别CD19抗原的嵌合抗原受体(CAR)。该产品于2021年1月获批用于治疗符合自体造血干细胞移植条件且已接受2线或以上前期治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者,或者不适合自体造血干细胞移植但已接受1线或以上前期治疗的患者。此次申请将适应证扩展到只接受过1线前期治疗的患者。[孤儿再生医疗产品] 参考来源:https://www.pmda.go.jp/english/pnavi_e-08.html
京东健康海外医疗
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文章 堪比中彩票几率的青少年疾病是什么?
这种疾病是在1959年由日本学者平山惠造等发现的,又叫做青少年上肢远端肌肉萎缩。本病起病隐匿, 好发于青春期, 15~25岁为发病高峰, 男性多见, 病后1~5 年病情开始稳定, 极少数患者肌萎缩缓慢进展, 大多数以亚洲人多见。 那么它的临床表现是什么呢? 典型的临床表现为一侧上肢远端肌肉无力、萎缩。肌萎缩从手部开始, 随着病变进展逐渐至前臂, 少数至上臂。多数为单侧损害, 也有可能出现不对称双侧损害, 萎缩的肌肉相应有轻至中度的肌力减弱,多数患者有“寒冷麻痹”即暴露在寒冷的环境中无力症状明显加重。 目前大多数学者认为这种疾病与生长发育过程中身高快速增长及颈部的异常过多活动有关。 诊断该疾病的方法目前多采用颈部屈曲位的磁共振成像来诊断。 治疗方法分为手术治疗及非手术治疗 手术治疗 做硬脊膜成形术加脊髓松解术,能改善近期和远期效果。 非手术治疗 早期诊断,早期带颈托治疗,能缩短病程,缓解临床症状。建议尽可能长时间用颈托治疗。建议患者避免较长时间过度屈颈,可能有利于防止病情发展。 如果大家身边有类似情况的青少年,请建议他尽快带正规三甲医院骨科就诊,以免耽误病情。
邓豪
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