骨髓增生异常综合征

本病尚无法彻底治愈。大多数患者可以通过长期规范化的治疗达到控制病情发展，或延缓患者病情进一步的进展，保证或提高患者的生活质量，减少病痛。造血干细胞移植是目前唯一可能的根治方法。

治疗目标

该病主要以促进造血、并发症医治、支持治疗以达到控制或延缓病情发展、提高患者的生活质量为治疗目标。

药物治疗

1.免疫调节剂：对于单纯5q-和部分低危患者。

（1）来那度胺：主要通过免疫调节发挥作用。此药常见的不良反应有神经毒性等。

（2）沙利度胺：通过减少整合素亚基的合成以及COX-2途径来降低瘤内微血管密度，从而抗肿瘤增生。此药最常见的不良反应是对胎儿有严重的致畸性。此外，还有可能出现多发性神经炎、过敏反应等。对本品过敏者、孕妇禁用。

2.免疫抑制剂

（1）抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：主要可能通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制，该药可用于治疗较低危患者。此药可会引起输液相关反应。比如导致呼吸困难、发热、寒战、恶心/呕吐等。

（2）环孢素：主要通过免疫抑制发挥作用，可用于部分较低危患者。此药也有一些不良反应，比如导致肾损害（如高尿酸血症）、神经系统损害（如四肢感觉异常）等。

3.去甲基化药物：可用于较高危患者，减少输血量，延缓患者向急性白血病转化。

（1）阿扎胞苷（AZA）：阿扎胞苷是抗肿瘤药物,是一种化疗药物，能够延缓该病向急性白血病的转化。它是胞嘧啶核苷类药物,可阻止dna及rna的合成,杀伤处于s期的细胞。服用此药的患者可能会有肝肾功能损害的不良反应。

（2）地西他滨：通过抑制DNA甲基转移酶，减少DNA的甲基化，从而抑制肿瘤细胞增殖，主要不良反应为骨髓抑制所致的临床疾病，如脑出血、感染、神经系统损害等。

化学治疗

一般情况较好、原始细胞偏高的患者可以尝试联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物阿扎胞苷或地西他滨等，可提高生活质量，延缓向急性白血病转化。但要注意化疗后骨髓抑制期较长，要加强患者隔离防护和支持治疗。

中药治疗

目前在骨髓增生异常综合征中，中医药治疗的疗效缺乏确切的循证医学依据，但一些中医治疗方法或药物可缓解症状，可到正规医疗机构，在医师指导下治疗。

心理治疗

骨髓增生异常综合征属于血液系统恶性程度很高的肿瘤性疾病，患者容易焦虑、恐惧、抑郁，应及时心理治疗，或向朋友、亲友倾诉舒缓情绪。

手术治疗

就目前该病的治疗研究现状来说，造血干细胞移植可能是该病根治的最有效的医治方法。

其他治疗

支持治疗：主要表现在如下方面：

• 即严重贫血时需要输注血红蛋白。
• 有需要输注血小板及时补充。
• 粒细胞减少或者缺乏的时候需要升粒细胞治疗。
• 同时防治感染等支持治疗。

治疗周期

本病治疗周期依据个体化治疗疗效评定。

治疗后效果如何？

大部分患者经过长期规范而有效的治疗，部分患者的病情发展可以得到很好的延缓，还可以大大的提高生活质量。但也有部分患者可出现严重的并发症，甚至危及生命。

多长时间复诊？

• 症状控制较好：遵医嘱定期复诊，1~6个月复诊一次。
• 症状控制欠佳：应及时就诊。