小儿骨髓增生异常综合征

小儿骨髓增生异常综合征目前尚无有效的治疗方法，主要是根据病情的发展来制定治疗方案，常用治疗方法有支持治疗、化疗、造血干细胞移植等，通过治疗可延长患者的生存期。

治疗目标

控制症状，减少并发症，延长生存期。

药物治疗

• 司坦唑醇：主要是刺激造血，改善贫血和增强免疫力。可能有恶心、呕吐、消化不良、腹泻等不良反应，严重肝病、肾脏病、心脏病、高血压患者、孕妇及前列腺癌患者禁用。
• 促红细胞生成素：一种促血细胞生成的药物，作用为改善贫血和增强免疫力。安全性比较好，不良反应很轻。对促红细胞生成素、人白蛋白或哺乳动物细胞衍生物过敏者、铅中毒等患者禁用。
• 全反式维甲酸：一种诱导分化的药物，可以诱导骨髓幼稚细胞分化，改善血细胞下降的情况。可能引起头痛、头晕、恶心、呕吐及食欲不振等不良反应。急性或亚急性皮炎、湿疹类皮肤病患者禁用。
• 干扰素α：一种诱导分化的药物，用以改善血细胞下降的情况。会出现流感样症状，适当休息即可消失。
• 阿糖胞苷：一种化疗药物，可缓解贫血、出血的症状。可能引起高尿酸血症，用药期间要定期检查肝肾功能。

其他治疗

• 输血治疗：对于贫血、血小板减少的患者，可采用输血来减轻症状，但要注意不能长期输血，容易导致铁负荷过量。
• 造血干细胞移植：目前来说比较有效的一种治疗方式，就是输入异体的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能。对于有合适配型的患儿来说，造血干细胞移植可以有效地延长生存期。[2]

治疗周期

长期治疗。

治疗后效果如何？

及时治疗可延长患者的生存期，部分患者可能发展为急性白血病。若治疗不及时或不规范，病情会逐渐恶化，甚至死亡。

多长时间复诊？

3个月左右，具体情况谨遵医嘱。