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溶酶体酸性脂肪酶缺乏症

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文章重磅！Alexion公司2款超罕见病药物获欧盟批准

近年来，罕见病治疗领域取得了令人瞩目的进展。美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日传来好消息，其两款针对超罕见病的治疗药物Strensiq和Kanuma成功获得欧盟批准，为罕见病患者带来了新的希望。 Strensiq，这款针对低磷酸酯酶症（HPP）的治疗药物，由Alexion公司自主研发。HPP是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内缺乏磷酸酯酶，导致骨骼发育异常，严重者甚至危及生命。Strensiq作为一种骨靶向酶替代疗法，有望为HPP患者带来福音。 Kanuma则是针对溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）的治疗药物。LAL-D同样是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者由于缺乏溶酶体酸性脂肪酶，导致多器官受损，寿命缩短。Kanuma的上市，为LAL-D患者带来了新的治疗选择。值得一提的是，这两款药物在美国已获得突破性药物资格，这表明它们在治疗罕见病方面具有显著的优势。 Alexion公司此前主要依靠Soliris（eculizumab，依库珠单抗）这一产品，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）。Soliris是全球最昂贵的药品之一，治疗成本超过50万美元/人/年。此次Strensiq和Kanuma的获批，标志着Alexion公司正式告别单一产品的时代。目前，Strensiq和Kanuma的价格尚未公布。据巴克莱分析师Geoff Meacham预测，这两款药物的年销售额有望达到20亿美元。

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