进行性肌营养不良

本病尚无法彻底治愈，但主要通过规范化对症治疗为主

治疗目标

该病为遗传性基因病变，目前尚无根治方法，主要以对症治疗为主，密切关注患者病情变化，防止或延缓疾病进展，尽量延长患者生命周期。

药物治疗

• 糖皮质激素：主要用于治疗Duchenne型营养不良症，一般不用于病情较轻者。但可以带来骨质疏松、免疫力降低等糖皮质激素的不良反应。
• 沙丁胺醇：主要作用是促进肌肉中的蛋白质合成。
• 其他：维生素E、肌苷、通塞脉片等药物，可具有改善血液循环、营养肌肉组织等作用。

手术治疗

若在本病过程中出现脊柱侧弯、关节挛缩等，可进行相应的矫形手术。

其他治疗

• 对症治疗：当患者出现呼吸功能衰竭，必要时应辅助机械通气，对延长患者生命有重要意义。 
• 干细胞治疗：干细胞移植技术的发展有望成为治疗肌营养不良症的有效方法。可采用脐带血干细胞、骨髓干细胞移植等，使患者生存质量有所改善。
• 康复治疗：对于出现活动障碍、步态异常的患者可以在专业的康复医生指导下进行矫正等康复治疗，同时可以通过按摩等手段防止肌肉萎缩、关节畸形。

治疗周期

本病需要长期间歇性治疗。

治疗后效果如何？

本病尚无治愈方法，部分轻症类型的患者经过正规治疗后生命周期可以接近于正常人。一般预后不良，患者常于20多岁死于心力衰竭或呼吸衰竭。若不规范治疗，患者生活质量差，死亡率高。

多长时间复诊？

根据疾病进展进行，病情严重者应及时就诊。