血液病具有遗传倾向吗？
与干细胞相关新药研发近些年来炙手可热，完成临床前研究后，干细胞新药研发就进入了临床阶段，此时药企等需要取得国家药监局的新药临床申请（IND），获批后方能进行临床试验。
今天我们一起通过1张表，来总结获批IND资格的干细胞新药。
药品 |
公司 |
适应证 |
科室 |
HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液 |
广州瑞风生物科技有限公司 |
输血依赖型β-地中海贫血 |
血液 |
人羊膜上皮干细胞注射液 |
上海赛傲生物技术有限公司;上海赛傲生物技术有限公司 |
治疗造血干细胞移植后激素耐药型急性移植物抗宿主病 |
血液 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
铂生卓越生物科技（北京）有限公司 |
用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病 |
血液 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
铂生卓越生物科技（北京）有限公司 |
用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病 |
血液 |
人原始间充质干细胞 |
天津麦迪森再生医学有限公司 |
造血干细胞移植后发生的急性和慢性移植物抗宿主病的治疗和预防。 |
血液 |
注射用间充质干细胞（脐带） |
天津昂赛细胞基因工程有限公司 |
难治性急性移植物抗宿主病（Graft versus Host Disease， GvHD） |
血液 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
铂生卓越生物科技（北京）有限公司 |
用于治疗激素耐药的急性移植物抗宿主病 |
血液 |
HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液 |
广州瑞风生物科技有限公司 |
输血依赖型β-地中海贫血 |
血液 |
BD211自体CD34+造血干细胞注射液 |
上海本导基因技术有限公司 |
输血依赖型β-地中海贫血 |
血液 |
HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液 |
广州瑞风生物科技有限公司 |
输血依赖型β-地中海贫血 |
血液 |
CAStem细胞注射液 |
北京泽辉辰星生物科技有限公司;北京泽辉辰星生物科技有限公司 |
急性移植物抗宿主病（aGVHD） |
血液 |
VUM02注射液 |
武汉光谷中源药业有限公司 |
激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病 |
血液 |
CRISPR/Cas9 基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液 |
广州辑因医疗科技有限公司 |
不能接受常规干细胞移植的输血依赖型β地中海贫血 |
血液 |
HGI-001注射液 |
深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司 |
本品拟用于治疗输血依赖型 β 地中海贫血。 |
血液 |
KL003细胞注射液 |
康霖生物科技（杭州）有限公司 |
输血依赖型β-地中海贫血症 |
血液 |
CS-101注射液 |
正序（上海）生物医药科技有限公司 |
用于重型β-地中海贫血的治疗 |
血液 |
异体内皮祖细胞（EPCs）注射液 |
呈诺再生医学科技（北京）有限公司 |
本品拟用于治疗严重下肢缺血 |
血管外科 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
天士力医药集团股份有限公司 |
伴冠状动脉旁路移植术指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭。 |
心血管 |
人脐带间充质干细胞膜片 |
京东方再生医学科技有限公司 |
本品拟用于行冠状动脉旁路移植术（CABG）治疗预期效果不佳的低射血分数冠心病。 |
心血管 |
人iPSC来源心肌细胞注射液 |
南京艾尔普再生医学科技有限公司 |
严重慢性缺血性心力衰竭 |
心血管 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
杭州易文赛生物技术有限公司 |
中重度活动性炎症性肠病 |
消化 |
异体人源脂肪间充质干细胞注射液 |
江苏得康生物科技有限公司 |
复杂性肛瘘 |
消化 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
吉林省拓华生物科技有限公司 |
本品为消化系统疾病药物，适应症为失代偿期乙型肝炎肝硬化 |
消化 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
深圳市茵冠生物科技有限公司 |
中、重度活动期溃疡性结肠炎 |
消化 |
ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 |
江西华夏源生物科技有限公司;华夏源（上海）生物科技有限公司 |
中、重度活动性炎症性肠病 |
消化 |
血液净化用间充质干细胞 |
广东乾晖生物科技有限公司 |
慢加急性肝衰竭（早、中期） |
消化 |
ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 |
华夏源（上海）生物科技有限公司 |
慢加急性（亚急性）肝衰竭 |
消化 |
CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液 |
广州赛隽生物科技有限公司 |
慢加急性肝衰竭（ACLF） |
消化 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
浙江泉生生物科技有限公司 |
注射给药用于失代偿期乙肝病毒肝硬化 |
消化 |
异体人源脂肪间充质干细胞注射液 |
江苏得康生物科技有限公司 |
治疗非活动性/轻度活动性腔内克罗恩病的成年患者的复杂肛周瘘。 |
消化 |
注射用间充质干细胞（脐带） |
天津昂赛细胞基因工程有限公司 |
慢加急性（亚急性）肝衰竭 |
消化 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
青岛奥克生物开发有限公司 |
主要用于炎症性肠病，即急、慢性溃疡性结肠炎，并可预防溃疡性结肠炎的复发。 |
消化 |
VUM02注射液 |
武汉光谷中源药业有限公司 |
慢加急性（亚急性）肝衰竭 |
消化 |
VUM02注射液 |
武汉光谷中源药业有限公司 |
失代偿期肝硬化 |
消化 |
YFQLXB-UC01注射液 |
山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司 |
失代偿期肝硬化 |
消化 |
人源TH-SC01细胞注射液 |
江苏拓弘康恒医药有限公司 |
慢性放射性直肠炎 |
消化 |
人源TH-SC01细胞注射液 |
江苏拓弘康恒医药有限公司 |
复杂性肛瘘 |
消化 |
人源TH-SC01细胞注射液 |
江苏拓弘康恒医药有限公司 |
非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘 |
消化 |
CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液 |
广州赛隽生物科技有限公司 |
缺血性脑卒中 |
神经 |
注射用间充质干细胞（脐带） |
天津昂赛细胞基因工程有限公司 |
急性缺血性脑卒中 |
神经 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
北京贝来生物科技有限公司;北京贝来药业有限公司 |
阿尔茨海默病 |
神经 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
深圳市茵冠生物科技有限公司 |
急性缺血性脑卒中 |
神经 |
注射用间充质干细胞（脐带） |
天津昂赛细胞基因工程有限公司 |
外伤性脊髓损伤 |
神经 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海爱萨尔生物科技有限公司 |
缺血性脑卒中 |
神经 |
缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞 |
Stemedica Cell Technologies, Inc.;九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司 |
缺血性脑卒中 |
神经 |
异体内皮祖细胞（EPCs）注射液 |
呈诺再生医学科技（珠海横琴新区）有限公司 |
本品拟用于治疗急性缺血性卒中 |
神经 |
异体内皮祖细胞（EPCs）注射液 |
呈诺再生医学科技（珠海横琴新区）有限公司 |
本品拟用于治疗大动脉粥样硬化型急性缺血性卒中 |
神经 |
人源多巴胺能前体细胞注射液 |
睿健医药科技（苏州）有限公司;武汉睿健医药科技有限公司 |
患者发病年龄早于50岁的早发型帕金森病，该适应症于2018年5月被国家卫健委列入第一批罕见病目录 |
神经 |
人源多巴胺能前体细胞注射液 |
武汉睿健医药科技有限公司 |
帕金森病 |
神经 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
杭州易文赛生物技术有限公司 |
中重度特应性皮炎 |
皮肤 |
人脂肪间充质干细胞注射液 |
北京瑷格干细胞科技有限公司 |
用于治疗局灶性硬皮病头面部及四肢皮肤硬化 |
皮肤 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海泉生生物科技有限公司 |
注射给药用于Ⅱ度烧伤 |
皮肤 |
ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 |
华夏源细胞工程集团股份有限公司 |
中、重度慢性斑块型银屑病 |
皮肤 |
人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液 |
北京吉源生物科技有限公司 |
2型糖尿病 |
内分泌 |
注射用人脐带间充质干细胞 |
艾尔普再生医学科技（深圳）有限公司 |
极高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松症 |
内分泌 |
人脂肪间充质干细胞注射液 |
北京瑷格干细胞科技有限公司 |
糖尿病足溃疡 |
内分泌 |
IHS002人脐带间充质干细胞 |
无锡华泰创新药技术研究院有限公司 |
修复烧伤、糖尿病足溃疡和压疮创面 |
内分泌 |
人胎盘间充质干细胞凝胶 |
北京汉氏联合生物技术股份有限公司 |
糖尿病足溃疡 |
内分泌 |
人牙髓间充质干细胞注射液 |
北京三有利和泽生物科技有限公司;首都医科大学 |
慢性牙周炎，如慢性牙周炎所致的牙周组织缺损 |
口腔 |
宫血间充质干细胞注射液 |
浙江生创精准医疗科技有限公司 |
病毒导致的重症肺炎 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海莱馥医疗科技有限公司 |
间质性肺病 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
浙江泉生生物科技有限公司 |
注射给药用于慢性阻塞性肺疾病 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海莱馥医疗科技有限公司 |
伴有肺间质异常的慢性阻塞性肺疾病 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
杭州易文赛生物技术有限公司 |
中、重度急性呼吸窘迫综合征 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海莱馥医疗科技有限公司;上海莱馥医疗科技有限公司 |
间质性肺病 |
呼吸 |
人骨髓间充质干细胞注射液 |
九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司 |
用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
苏州拓华生物科技有限公司 |
中/重度急性呼吸窘迫综合征 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
北京贝来生物科技有限公司 |
特发性肺纤维化。 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海泉生生物科技有限公司 |
注射给药用于轻至中度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者的治疗。 |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海爱萨尔生物科技有限公司 |
结缔组织病相关间质性肺病 |
呼吸 |
CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液 |
广州赛隽生物科技有限公司 |
感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS） |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海莱馥医疗科技有限公司;上海莱馥医疗科技有限公司 |
特发性肺纤维化 |
呼吸 |
宫血间充质干细胞注射液 |
浙江生创精准医疗科技有限公司 |
特发性肺纤维化 |
呼吸 |
注射用间充质干细胞（脐带） |
天津昂赛细胞基因工程有限公司 |
急性呼吸窘迫综合征 |
呼吸 |
REGEND001细胞自体回输制剂 |
江西省仙荷医学科技有限公司 |
肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺疾病 |
呼吸 |
REGEND001细胞自体回输制剂 |
江西省仙荷医学科技有限公司 |
早、中期特发性肺纤维化（IPF） |
呼吸 |
SCM-181注射液 |
云南舜喜再生医学工程有限公司 |
特发性肺纤维化 |
呼吸 |
CAStem细胞注射液 |
北京泽辉辰星生物科技有限公司;北京泽辉辰星生物科技有限公司 |
间质性肺疾病急性加重 |
呼吸 |
CAStem细胞注射液 |
北京泽辉辰星生物科技有限公司;北京泽辉辰星生物科技有限公司 |
急性呼吸窘迫综合征 |
呼吸 |
VUM02注射液 |
武汉光谷中源药业有限公司 |
中、重度急性呼吸窘迫综合征 |
呼吸 |
VUM02注射液 |
武汉光谷中源药业有限公司 |
特发性肺纤维化 |
呼吸 |
CEFFE001注射剂 |
上海萨美细胞技术有限公司 |
急性呼吸窘迫综合征（acute respiratory distress syndrome ，ARDS） |
呼吸 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
广州汉密顿生物科技有限公司;武汉汉密顿生物科技股份有限公司 |
膝关节骨性关节炎 |
骨科/风湿 |
新邦干细胞注射液 |
山东兴瑞生物科技有限公司 |
膝骨关节炎 |
骨科/风湿 |
华通氏胶间充质干细胞注射液 |
深圳博雅感知药业有限公司 |
膝骨关节炎 |
骨科/风湿 |
人源脂肪间充质干细胞注射液 |
博品骨德生物医药科技（上海）有限公司;博品（上海）生物医药科技有限公司 |
膝关节炎。 |
骨科/风湿 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
贵州中观生物技术有限公司 |
膝骨关节炎 |
骨科/风湿 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司 |
膝骨关节炎（Kellgren-Lawrence分级为II或III级） |
骨科/风湿 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
北京贝来生物科技有限公司 |
类风湿关节炎 |
骨科/风湿 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海爱萨尔生物科技有限公司 |
膝骨关节炎 |
骨科/风湿 |
自体人源脂肪间充质祖细胞注射液 |
西比曼生物科技（上海）有限公司;无锡赛比曼生物科技有限公司 |
膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis，KOA） |
骨科/风湿 |
CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液 |
无锡赛比曼生物科技有限公司;西比曼生物科技（上海）有限公司;无锡赛比曼生物科技有限公司 |
膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis，KOA） |
骨科/风湿 |
NCR100注射液 |
安徽中盛溯源生物科技有限公司 |
膝骨关节炎 |
骨科/风湿 |
YT001注射液 |
上海原天生物科技有限公司 |
膝骨关节炎（KOA） |
骨科/风湿 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
贵州中观生物技术有限公司 |
早期（ARCO I期或II期）非创伤性股骨头坏死。 |
骨科 |
ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 |
华夏源（上海）生物科技有限公司 |
中、重度宫腔粘连 |
妇产 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
深圳市北科生物科技有限公司 |
中重度系统性红斑狼疮 |
风湿 |
人脂肪间充质干细胞注射液 |
北京瑷格干细胞科技有限公司 |
系统性硬化症手部皮肤纤维化导致的手功能障碍（挛缩） |
风湿 |
人脐带间充质干细胞注射液 |
上海泉生生物科技有限公司 |
注射给药用于强直性脊柱炎 |
风湿 |
ELPIS人脐带间充质干细胞注射液 |
华夏源（上海）生物科技有限公司 |
重度狼疮性肾炎 |
风湿 |
VUM02注射液 |
武汉光谷中源药业有限公司 |
系统性硬化症 |
风湿 |
RY_SW01细胞注射液 |
江苏睿源生物技术有限公司 |
系统性硬化症 |
风湿 |
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夫妻患有地贫问题，如何避免宝宝重型地贫
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